본 테라퓨틱스, 골괴사 세포치료제 연구 중단

벨기에 제약회사 본 테라퓨틱스(Bone Therapeutics)는 고관절 골괴사에 대한 세포치료제를 평가하기 위한 임상 3상 시험을 중단하기로 결정했다.

본 테라퓨틱스는 지난 6일 12개월 동안 44명의 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 시험의 중간 분석 결과가 나왔다고 발표했다. 이 중간 분석은 대퇴골두에 투여하는 자가 유래 PREOB 세포 주사와 핵심 감암술을 병행하는 요법의 효능을 평가하기 위한 것이었다.

하지만 이 임상시험의 자료안전성모니터링위원회(DSMB, Data and Safety Monitoring Board)는 최종 분석 때 일차 목표가 달성되지 않을 것으로 보인다고 평가하면서 임상시험을 중단할 것을 권고했다. 본 테라퓨틱스는 이 권고에 따라 환자 등록을 중단하기로 결정했으며 연구 자료를 검토할 예정이다.

본 테라퓨틱스는 향후 세포 치료제 개발 활동과 자원을 기성품(off-the-shelf) 형태의 동종이계 플랫폼인 ALLOB에 집중할 것이라고 밝혔다. 본 테라퓨틱스는 이 동종이계 세포들이 건강한 기증자의 골수세포에서 유래된 차별화된 세포로, PREOB 세포보다 더 강력한 골형성 특성이 있다고 설명했다. 또한 투여방법, 물류, 확장성 면에서 이점이 있어 자가 유래 제품보다 더 경제적으로 실행 가능하다고 강조했다.

본 테라퓨틱스는 ALLOB 플랫폼과 관련해 골절의 지연 유합과 척추유합술에 대한 프로그램을 진행하고 있다. 이외에도 무릎 골관절염 환자를 위한 비-세포 비스코 보충제 JTA-004를 개발 중이다.

본 테라퓨틱스의 토마스 리에나드 최고경영자는 “PREOB에 대한 중간 결과가 실망스럽지만 자사는 동종이계 플랫폼 ALLOB에 집중하기로 했다. ALLOB가 정형학 및 뼈질환에 대한 미충족 수요를 해결하는 강력하고 상업성이 있는 솔루션을 제공할 것이라고 믿고 있다. PREOB 연구 중단은 좀 더 유망한 플랫폼에 집중하고 개발을 가속화할 수 있게 한다”고 말했다.

회사 측의 설명에도 불구하고 임상 3상 중단 소식이 전해진 뒤 본 테라퓨틱스의 주가는 25% 이상 하락했다.