버텍스, 낭성 섬유증 신약 유럽 승인

유럽 집행위원회가 버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals)의 세 번째 낭성 섬유증(Cystic Fibrosis) 치료제 심케비(Symkevi, tezacaftor/ivacaftor) 판매를 승인했다.

버텍스는 유럽 집행위원회가 심케비와 아이바카프토(ivacaftor) 병용요법을 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자의 F508del 변이 카피 2개를 보유하고 있거나, F508del 변이 카피 1개를 보유하고 있으며 잔여 활성을 보이는 CFTR 단백질 변이 14개 중 1개의 카피를 보유한 12세 이상 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 판매 허가했다고 1일 발표했다.

이 승인은 임상 3상 시험인 EVOLVE와 EXPAND 연구에서 나온 결과를 근거로 이뤄졌다. 테자카프토/아이바카프토와 아이바카프토 병용요법은 각기 다른 낭성 섬유증 환자들에게 효과가 있는 것으로 나타났으며, 폐 기능을 유의하게 개선시키는 것으로 입증됐다.

전반적인 안전성 프로파일은 양호했으며 호흡기계 이상반응의 증가는 관찰되지 않았다. 가장 흔한 이상반응으로는 두통, 비인두염이 보고됐다.

네덜란드 위트레흐트대학교 의료센터 하리 헤이예르만 교수는 “테자카프토/아이바카프토와 아이바카프토 병용요법의 승인은 낭성 섬유증 환자, 환자 가족, 낭성 섬유증 치료와 관련된 모든 이들에게 희소식이다. 이 새로운 의약품은 특히 잔존 기능 변이가 있는 환자와 오캄비(Orkambi, 루마카프토/아이바카프토)에 내약성이 없는 환자에게 중요하다”고 말했다.

버텍스의 레슈마 케왈라마니 최고의학책임자는 “질병과 연관이 있는 CFTR 단백질 결함을 치료하기 위해 이용할 수 있는 옵션이 없었던 환자를 포함해 많은 유럽 내 낭성 섬유증 환자에게 중요한 이정표”라고 강조했다.

테자카프토/아이바카프토와 아이바카프토 병용요법은 올해 2월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인된 바 있다. 미국에서는 심데코(Symdeko)라는 제품명으로 판매되고 있다.

버텍스에 의하면 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 최근 테자카프토/아이바카프토와 아이바카프토 병용요법에 대해 희귀의약품 지정을 유지할 것을 권고했다.