美FDA, 기면증 치료제 '자이렘' 소아 적응증 추가

미국 식품의약국(FDA)이 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)의 자이렘(Xyrem, sodium oxybate)을 소아 기면증 환자를 위한 치료제로 승인했다.

아일랜드 소재의 제약회사 재즈는 FDA가 7세 이상 기면증 환자의 탈력 발작 또는 주간과다졸림증(EDS) 치료 적응증이 포함되도록 자이렘 경구 내복액의 라벨을 수정하는 보충적 신약승인신청을 승인했다고 29일 발표했다.

지금까지 자이렘 같은 중추신경계(CNS) 진정제는 성인 환자를 위한 치료제로만 사용돼 왔다. 재즈는 자이렘이 기면증이 있는 소아 및 청소년 환자의 탈력 발작 또는 주간과다졸림증 치료를 위해 승인된 최초의 의약품이라고 설명했다. 자이렘은 2002년에 성인 기면증 환자의 탈력 발작에 대한 치료제로 처음 승인됐다.

소아 기면증 환자의 탈력 발작 또는 주간과다졸림증에 대한 자이렘의 효능은 임상 2/3상 단계의 EXPRESS 연구를 통해 입증됐다. 이 연구에서 위약군으로 배정된 환자들은 자이렘으로 계속 치료를 받은 환자들에 비해 주당 탈력 발작 횟수가 증가한 것으로 나타났다.

청소년 및 소아 환자에서 자이렘의 안전성 프로파일은 성인 환자에서 보고된 것과 비슷한 것으로 확인됐다. 자이렘은 오남용 위험이 있는 규제약물이며, 미국에서는 자이렘 REMS 프로그램에 등록된 환자에게만 조제되고 있다.

미국 비영리단체 Wake Up Narcolepsy의 클레어 크리스프 ED(Executive Director)는 “기면증은 종종 오해되고 잘못 표현되며, 오진되거나 과소 진단되는 질환이다.

소아 환자에 대한 자이렘의 승인은 기면증 커뮤니티에게 중요한 진전을 의미한다. 우리는 소아 질환에 대한 의식을 향상시키고 소아 및 성인 환자들이 의미 있는 치료옵션을 이용할 수 있게 하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.

재즈 파마슈티컬스의 수면·CNS의약품부문 제드 블랙 수석부사장은 “자이렘은 성인 기면증 환자의 주간과다졸림증과 탈력 발작에 사용할 수 있도록 FDA에 의해 승인된 유일한 치료제”라고 밝혔다. 그러면서 “주요 연구에서 소아 기면증 환자를 대상으로 자이렘의 안전성과 효능이 입증됐다. 과학을 발전시키고 소아 및 청소년에게 의미 있는 치료 옵션을 찾는데 있어 수면 커뮤니티를 이끄는 역할을 수행하는 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.