울트라제닉스, 희귀질환 치료제 임상 3상 실패

미국 바이오제약회사 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)는 희귀질환 치료제 후보물질인 UX007에 대한 임상 3상 시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 발표했다.

울트라제닉스는 26일 공식 발표를 통해 발작성 운동장애를 경험하는 포도당 수송자-1 결핍 증후군(Glut1 DS) 환자를 위한 치료제로 UX007을 평가하기 위해 진행된 임상 3상 시험에서 일차 평가변수가 달성되지 않았다고 밝혔다.

이 연구에서 UX007은 발작성 운동 사건 발생 빈도를 위약에 비해 유의하게 감소시키지 못하는 것으로 나타났다. 또한 다른 이차 평가변수들도 충족되지 않은 것으로 드러났다. 이에 따라 울트라제닉스는 포도당 수송자-1 결핍 증후군에 대한 개발 프로그램을 중단하기로 결정했다.

현재 울트라제닉스는 별도의 개발 프로그램을 통해 UX007을 장쇄 지방 산화 장애에 대한 치료제로도 평가하고 있다. 이 프로그램은 계속 진행될 예정이다.

울트라제닉스는 UX007을 이 적응증에 승인받기 위해 올해 말 이전에 FDA와 회의를 할 예정이다. 또한 유럽의약청과도 연구 자료에 대해 논의할 생각이다.

울트라제닉스의 에밀 카키스 최고경영자는 “UX007을 통해 Glut1 DS 환자에서 유의한 개선이 관찰되길 기대했었지만 이러한 결과가 나와 실망스럽다”고 말했다. 이어 “장쇄 지방산 장애에 대한 UX007 프로그램을 계속 진행하고 있으며 이 프로그램은 Glut1 DS 연구 결과의 영향을 받지 않는다”고 덧붙였다.

이 소식이 전해진 뒤 울트라제닉스의 주가는 18%가량 하락했다.