악시아 유전질환 치료제 테그세디 美 승인

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환 치료제 테그세디(Tegsedi, inotersen)를 승인했다.

악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)와 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 FDA가 테그세디를 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성(hATTR) 아밀로이드증으로 인한 다발신경병증에 대한 치료제로 승인했다고 5일 발표했다.

hATTR 아밀로이드증은 유전자 변이로 인해 트랜스티레틴 단백질의 잘못접힘이 일어나면서 아밀로이드 축적이 나타나는 질환이다.

테그세디는 TTR 단백질 생산을 감소시킴으로써 이 질병의 근원을 표적으로 삼는다. 임상시험에서 테그세디는 TTR 변이, 성별, 연령, 인종에 관계없이 혈청 TTR 단백질을 최대 79% 감소시키는 것으로 관찰됐다.

이 승인은 임상 3상 NEURO-TTR 연구에서 나온 결과를 근거로 이뤄졌다. 테그세디로 치료를 받은 환자들은 위약군에 비해 신경병증성 질병 진행 평가척도 면에서 유의한 이점을 경험한 것으로 확인됐다.

테그세디는 혈소판감소증, 사구체신염 위험과 연관이 있기 때문에 이러한 위험을 조기에 발견하고 관리하기 위한 향상된 모니터링이 필요하다.

이에 따라 미국 내에서 위해성관리제도(REMS) 하에 판매될 예정이다. 악시아는 악시아 커넥트라는 맞춤형 환자 지원 프로그램도 운영할 계획이다.

악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “테그세디는 주 1회 피하주사를 통해 TTR 단백질 생산을 크게 감소시키는 최초의 RNA 표적 치료제로 hATTR 아밀로이드증으로 인한 다발신경병증을 앓는 환자에게 효과적인 치료제를 제공한다”고 설명했다.

이어 “이 같은 프로파일 덕분에 테그세디가 많은 환자들에게 최상의 선택이 될 것이며 테그세디의 자가투여 방식이 이 질환을 치료하고 관리하는 방법을 변화시킬 수 있는 유연성을 제공할 것이라고 믿고 있다”고 덧붙였다.

악시아는 지난 4월에 아이오니스로부터 테그세디를 상업화할 수 있는 전 세계적인 권리를 획득했다. 테그세디 미국 승인에 따라 아이오니스는 5000만 달러의 성과금을 받을 수 있다.

테그세디와 연관된 상업적 이익 또는 손실은 아이오니스와 악시아가 60대 40 비율로 나눠가질 계획이다.