블루버드바이오, 유전자 치료제 EU서 승인신청 접수

유럽의약청(EMA)이 미국 제약회사 블루버드바이오(bluebird bio)의 유전자 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin)에 대한 승인 신청을 접수했다.

블루버드바이오는 비-β0/β0 유전자형 수혈의존성 베타-지중해빈혈이 있는 청소년 및 성인 환자를 위한 유전자 치료제인 렌티글로빈에 대한 판매허가신청이 유럽의약청에 의해 접수됐다고 5일 발표했다.

수혈의존성 베타-지중해빈혈은 베타-글로빈 유전자 내 변이로 인해 발생하는 유전성 혈액질환이며 효과적이지 못한 적혈구 생산으로 인한 중증 빈혈을 유발한다.

렌티글로빈은 베타-지중해빈혈의 근본적인 유전적 원인에 대응하는 1회 투여용 유전자 치료제로 수혈 필요성을 없애거나 줄일 수 있다.

렌티글로빈은 앞서 지난 7월에 EMA의 약물사용자문위원회(CHMP)에 의해 신속심사 대상으로 지정된 바 있다. 이에 따라 실제 심사기간은 210일에서 150일로 단축될 것이다. EMA는 렌티글로빈을 우선순위 의약품(PRIME), 희귀의약품으로 지정한 상태다.

이 판매허가신청은 완료된 임상 1/2상 Northstar 연구와 현재 진행 중인 임상 1/2상 HGB-205 연구, 임상 3상 Northstar-2 연구, 장기 추적연구 LTF-303에서 나온 자료를 기반으로 하고 있다.

블루버드바이오의 데이비드 데이비슨 최고의학책임자는 “수혈의존성 베타-지중해빈혈을 앓는 사람은 자주 수혈을 받아야 하는데 이 과정에서 철분 과다축적으로 인한 장기 부전 같은 합병증이 발생할 수 있다. 렌티글로빈에 대한 판매허가신청 접수는 이 질환의 근본적인 유전적 원인에 대응하는 최초의 1회 투여용 유전자 치료제를 환자에게 제공한다는 목표를 향해 나아가게 하는 이정표다”고 말했다.