아스텔라스, ALS 유전자 치료제 개발 권리 확보

일본 아스텔라스제약(Astellas Pharma)이 일본 생명공학기업 유전자치료제연구소(Gene Therapy Research Institution, GTRI)의 산발형 근위축측삭경화증(ALS) 유전자 치료제를 개발할 수 있는 권리를 확보했다.

아스텔라스는 지난 14일 GTRI의 유전자 치료제 프로그램 GT0001X를 전 세계에서 개발 및 상업화할 수 있는 권리를 독점적으로 협상하기 위한 옵션 계약을 체결했다고 발표했다.

근위축측삭경화증은 운동 신경세포의 손상을 유발하는 신경퇴행성질환으로 근력 감소 및 상실을 야기한다. ALS의 발병원인은 아직 규명되지 않았으며 질병 진행을 중단시키는데 효과적인 치료제는 없는 상황이다.

연구에 따르면 ALS 환자 중 90%를 차지하는 산발형 ALS 환자에서는 RNA 편집 효소 ADAR2(Adenosine deaminase acting on RNA 2) 활성 감소가 나타나는 것으로 알려졌다.

GTRI의 GT0001X는 인간 ADAR2를 발현하는 수정된 아데노연관바이러스(mAAV) 벡터다. ADAR2가 제거된 쥐에 대한 실험 결과 mAAV를 통한 ADAR2 전달은 전각세포 변성과 운동 기능부전을 막는 것으로 관찰됐다.

GTRI는 GT0001X에 대한 전임상 연구를 계속 진행 중이며 임상적 효능과 안전성을 평가할 계획이다.

아스텔라스의 나오키 오카무라 최고전략책임자는 “아스텔라스는 최첨단 연구를 수행하는 외부 파트너와의 협력 등을 통해 미충족 의료수요가 높은 치료분야에 대한 의료 솔루션과 새로운 의약품을 개발하려고 노력 중이다. 이 계약을 통해 ALS 환자를 위한 새로운 치료제를 제공할 수 있길 바라고 있다”고 말했다.