애미커스 폼페병 치료제 신속승인 요청 거절

미국 식품의약국(FDA)이 애미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 폼페병 치료제에 대한 신속승인 요청을 거절했다.

애미커스는 폼페병에 대한 AT-GAA 개발 프로그램과 관련된 규제당국과의 논의 결과와 임상시험 계획을 10일 발표했다. 애미커스는 FDA와 진행한 Type C 회의에서 AT-GAA 정식 승인을 위한 주요 임상시험 설계와 보충적 임상시험, 신속승인 가능성에 대해 논의했다.

FDA는 폼페병 환자에게 가능한 한 빨리 새로운 치료제를 제공하는 것이 중요하다는 것을 인정했다. 하지만 현재의 임상시험 자료는 신속승인을 뒷받침하기에 충분하지 않다고 지적했다.

애미커스는 임상시험을 계속 진행하고 내년에 FDA와 신속승인 가능성에 대해 추가로 논의하기로 했다.

폼페병은 산 알파-글루코시다아제(GAA)라는 효소의 결핍으로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적질환이다. 애미커스의 AT-GAA는 재조합 인간 GAA 효소가 포함돼 있는 신약 후보물질이다.

애미커스는 FDA로부터 받은 의견과 앞서 유럽의약청으로부터 받은 조언을 토대로 올해 하반기 안에 주요 임상시험을 시작할 계획이다.

이 임상시험에서는 AT-GAA과 현재의 표준요법이 비교될 것이며 100명의 폼페병 환자들이 등록될 예정이다.

애미커스는 효소대체요법(ERT)을 받았었거나 효소대체요법을 받은 적이 없는 환자를 대상으로 임상시험을 진행하고 정식 승인을 받을 생각이다. 또한 내년에는 소아 폼페병에 대한 추가적인 연구를 시작할 것이다.

애미커스의 존 크롤리 회장은 “미국과 유럽 규제당국들과의 논의 이후 올해 주요 임상시험을 시작하는 것이 기대된다”고 밝혔다.

이어 “이 매우 중요한 프로그램을 계속 진전시켜 나갈 것이며 주요 연구와 현재 진행 중인 임상시험들을 통해 AT-GAA에 대한 임상 자료를 크게 향상시킬 것”이라고 강조했다.

외신 보도에 따르면 미국 투자은행 리링크(Leerink)의 조셉 슈워츠 애널리스트는 이러한 논의 결과에 따라 AT-GAA 발매가 2019년이 아닌 2022년에 이뤄질 가능성이 높아졌다고 내다봤다.