프로큐알, 희귀 안질환 치료제 임상 1/2상 성공

네덜란드 기반의 생명공학기업 프로큐알(ProQR Therapeutics)이 희귀 소아 안질환 치료제의 초기 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔다. 발표 이후 프로큐알의 주가는 2배 이상 급등했다.

프로큐알은 CEP290 유전자의 p.Cys998X 변이로 인한 레베르 선천성 흑암시 10(LCA10) 환자 10명을 대상으로 신약 후보물질 QR-110을 평가한 임상 1/2상 시험의 중간 분석 결과를 5일 공개했다. LCA10은 아동 실명을 유발할 수 있는 유전성 안질환으로 현재 이용 가능한 치료대안은 없는 상황이다.

임상시험에서 QR-110은 LCA10 환자의 시력을 빠르게 지속적으로 개선시키는 것으로 나타났다. 피험자 중 60%는 치료 3개월째 시력과 보행 코스 평가변수 면에서 임상적으로 유의미한 반응을 보였다. 이 연구결과는 아일랜드에서 열린 망막변성(Retinal Degeneration) 2018 학술대회에서 발표됐다.

프로큐알 연구개발부 데이비드 로드먼 부사장은 “이 중간 분석 결과는 고무적이다. 연구 등록을 중단하고 임상 2/3상 시험을 시작하기 위한 기준이 충족됐다”고 말했다. 이어 “치료된 눈에서 임상적으로 의미 있는 수준의 개선이 관찰됐는데 이는 환자 유래 안배(optic-cup) 모델을 기반으로 한 예측과 일치한다”고 설명했다.

미국 하버드의과대학 테디우스 드리야 안과학 교수는 “이 결과는 인간 광수용기 질환에서 RNA 기반 치료제의 임상적 유용성이 평가된 첫 임상 자료”라고 말했다. 그러면서 “확증적 임상시험이 필요하기는 하지만 이 결과는 치료용 올리고뉴클레오타이드를 광범위한 유전성 망막질환 치료에 이용할 수 있다는 것을 보여준다”고 덧붙였다.

프로큐알은 임상 1/2상 시험 결과를 토대로 임상 2/3상 시험에 대한 연구계획서를 제출하기로 FDA와 합의한 상태다. 올해 안에 연구 설계에 대한 FDA와의 논의가 완료된 뒤 내년 상반기에 임상 2/3상 시험이 시작될 것으로 예상되고 있다.