록소 RET 변형 암 치료제 美서 혁신치료제 지정

미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약기업 록소 온콜로지(Loxo Oncology)의 선택적 RET 억제제 LOXO-292를 혁신치료제로 지정했다.

록소 온콜로지는 FDA가 LOXO-292를 적응증 2개에 대한 혁신치료제로 지정했다고 5일 발표했다. LOXO-292는 RET(rearranged during transfection) 키나아제에 이상이 있는 암 환자를 위한 치료제로 개발되고 있는 경구용 선택적 치료제 후보물질이다.

RET 키나아제의 유전체 변이에는 융합과 활성화 점 돌연변이가 포함된다. 이 변이는 RET 신호전달 과활성과 통제되지 않는 세포 성장을 유발할 수 있다.

RET 융합은 비소세포폐암 환자 중 약 2%, 갑상선암 환자와 다른 유형의 암 환자 중 약 10~20%에서 발견된다. 활성화 RET 점 돌연변이의 경우 갑상선 수질암 환자 중 약 60%가 보유한 것으로 알려졌다.

LOXO-292는 백금 기반 화학요법과 항-PD-1 또는 항-PD-L1 치료 이후 진행됐으며 전신요법이 필요한 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자를 위한 치료제로 평가되고 있다.

또한 이전 치료 이후 진행됐으며 다른 받아들일 수 있는 대체 치료옵션이 없고 전신요법이 필요한 RET 변이 갑상선 수질암 환자를 위한 치료제로도 시험되고 있다.

이 혁신치료제 지정은 현재 진행 중인 임상 1/2상 LIBRETTO-001 연구에서 나온 자료를 기반으로 하고 있다.

록소 온콜로지는 전 세계 규제당국들의 피드백을 토대로 내년에 LOXO-292에 대한 장기적인 임상 개발 계획을 발표할 계획이다.

FDA는 심각한 또는 치명적인 질환을 치료하기 위한 신약 후보물질의 개발과 심사를 신속히 진행시키기 위해 혁신치료제 제도를 운영하고 있다.

혁신치료제로 지정되기 위해서는 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 면에서 기존 치료제보다 상당한 개선을 제공할 수 있다는 것을 보여주는 예비 임상 증거가 나와야 한다.

록소 온콜로지의 조쉬 빌렌커 최고경영자는 “초기 임상시험 등록 환자의 대부분을 차지하고 있는 두 환자군에 대한 LOXO-292 개발 과정을 능률화하기 위해 FDA와 협력할 것이다”고 말했다. 이어 “비소세포폐암과 갑상선 수질암에 이용할 수 있는 많은 치료제들을 고려했을 때 LOXO-292가 불응성 환자에서 고무적인 결과를 보여 기쁘다”고 밝히면서 “추가적인 환자군에서 이 치료제의 완전한 잠재력을 입증할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.