사노피 희귀 혈액응고장애 치료제 유럽 승인

유럽 집행위원회가 사노피의 희귀 혈액응고장애 치료제 카블리비(Cablivi, caplacizumab)를 승인했다.

사노피는 유럽 집행위원회가 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(aTTP) 에피소드를 경험하는 성인을 위한 치료제인 카블리비의 판매를 허가했다고 3일 발표했다. 카블리비는 이 질환에 승인된 최초의 치료제다.

후천성 혈소판감소성 자반증은 몸 전체의 소혈관에서 광범위하게 혈전이 형성되는 것이 특징은 치명적인 자가면역기반 혈액응고장애로 중증 혈소판감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 허혈, 광범위한 장기 손상 등을 유발한다.

혈장교환요법(PEX)과 면역억제요법으로 구성된 표준요법에도 불구하고 aTTP 에피소드와 연관된 사망률은 20%로 여전히 높은 수준이며 사망자 중 대부분은 진단 후 30일 이내에 사망한다.

이 승인은 임상 2상 TITAN 연구와 임상 3상 HERCULES 연구 자료를 근거로 이뤄졌다. HERCULES 연구에서 카플라시주맙과 표준요법으로 치료를 받은 환자들은 혈소판 수 반응까지의 시간이 유의하게 단축된 것으로 나타났다.

또한 aTTP 관련 사망, aTTP 재발, 치료 도중 최소 1개 이상의 혈전색전성 사건 발생이 감소했으며 혈장교환요법 사용과 중환자실 및 병원 입원 기간이 위약군에 비해 유의하게 줄었다.

가장 흔한 이상반응으로는 비출혈, 두통, 잇몸 출혈 등이 보고됐다. 연구 도중 카플라시주맙 투여군에서 사망자는 보고되지 않았다. 이에 비해 TITAN 연구의 위약군 중에는 2명이 사망했으며 HERCULES 연구의 위약군 중에는 3명이 사망한 것으로 집계됐다.

영국 유니버시티 칼리지 런던 병원의 마리 스컬리 혈액학 교수는 “aTTP는 파괴적인 질환이다. 많은 환자들이 표준요법에도 불구하고 뇌졸중, 심장발작 같은 급성 혈전성 합병증, 질병 재발, 치료 반응 부족, 사망 등의 위험에 계속 노출된다”고 말했다.

그러면서 “혈소판 수 정상화까지의 시간을 유의하게 감소시키고 임상적으로 의미 있는 재발 감소를 유도하는 것으로 나타난 카블리비의 승인은 유럽 내 aTTP 환자를 위한 표준요법에 중요한 의약품을 추가한다”고 강조했다.

카블리비는 사노피가 올해 초에 인수한 아블링스(Ablynx)에 의해 개발됐다. 사노피의 스페셜티케어 사업부인 사노피 젠자임은 유럽 환자들이 카블리비를 이용할 수 있도록 하기 위해 유럽 내 관련 당국들과 협력할 계획이다.

카블리비는 유럽에서 승인된 사노피의 첫 나노바디(Nanobody) 기반 의약품이며 사노피 젠자임의 희귀 혈액질환 사업에 포함되는 새로운 첫 승인 제품이다. 사노피는 올해 초에 혈우병과 희귀 혈액질환에 대한 치료제를 개발 중인 바이오베라티브(Bioverativ)도 인수한 바 있다.

사노피 젠자임의 대표인 빌 시볼드 부사장은 “카블리비 승인은 aTTP를 진단받은 사람에게 새로운 희망을 제시한다"며 "이 승인으로 선도적인 희귀 혈액질환 기업이 된다는 목표를 향해 한 걸음 더 다가섰다"고 강조했다.

이어 "자사의 희귀 혈액질환 사업을 확대하고 매우 심각한 질환을 앓는 사람들을 도울 수 있는 기회를 얻게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

현재 미국 식품의약국(FDA)은 카플라시주맙에 대한 생물학적제제 허가신청을 심사 중이며 내년 2월 초에 승인 여부를 결정할 예정이다.