앨나일람, RNAi 치료제 '온파트로' EU 승인

유럽 집행위원회가 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 온파트로(Onpattro, patisiran)를 승인했다.

앨나일람은 유럽 집행위원회가 온파트로를 stage 1 또는 stage 2 다발신경병증이 있는 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성(hATTR) 아밀로이드증 환자를 위한 치료제로 판매 허가했다고 30일 발표했다. 온파트로는 노벨상을 받은 연구를 토대로 개발된 최초의 RNA 간섭(RNAi) 치료제다.

유전성 ATTR 아밀로이드증 같은 중증의 만성 및 치명적인 질환은 체내 특정 단백질 생산 방식을 방해하는 결함 또는 변이로 인해 발생한다. RNA 간섭은 질병을 유발하는 결함 단백질을 표적으로 삼는 완전히 새로운 치료 접근법이다.

이 승인은 APOLLO 임상 3상 연구에서 입증된 파티시란의 효능과 안전성 프로파일을 근거로 이뤄졌다. 파티시란은 유럽의약청의 신속 평가 절차를 통해 심사됐다. 유럽의약청은 공중보건 및 치료 혁신을 위해 주요 관심 대상으로 판단되는 의약품을 신속 심사하고 있다.

앨나일람 유럽지사 대표 테레사 헤기는 “오늘 승인은 다년간의 헌신적 노력에 따른 결과이며 hATTR 아밀로이드증 환자와 환자 가족에게 삶을 변화시킬 수 있는 치료제를 제공하기 위한 다음 단계를 의미한다. 파티시란은 다발신경병증과 삶의 질, 일상생활 수행능력을 개선시키는 것으로 나타났다”고 말했다. 그러면서 “자사의 혁신적인 치료 접근법을 활용해 다른 희귀질환 환자를 도울 수 있길 바란다”고 덧붙였다.

영국 유니버시티 칼리지 런던 의과대학의 필립 호킨스 박사는 “최근까지 유전성 ATTR 아밀로이드증을 진단받은 환자들은 불확실한 미래에 직면했다. 질병 진행을 멈추거나 되돌릴 수 있는 치료제가 부족했기 때문에 점진적인 기능 저하가 계속될 수밖에 없었으며 이는 환자와 가족에게 큰 부담이 됐다. 파티시란은 이 환자들의 삶을 바꿀 수 있을 뿐만 아니라 유전성 ATTR 아밀로이드증에 대한 생각과 치료법을 바꿀 수 있다”고 설명했다.

온파트로는 앞서 이달 초 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인된 바 있다.