화이자, '타파미디스' 심장질환 사망 위험 감소

화이자의 타파미디스(tafamidis)가 희귀 심장질환 환자의 사망 위험을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.

화이자는 지난 27일 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에 대한 임상 3상 시험인 ATTR-ACT 연구에서 타파미디스가 모든 원인으로 인한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다고 발표했다.

트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증은 진행성 심부전과 연관이 있는 치명적인 희귀 질환이지만 과소 진단되고 있으며 현재 승인된 약물 치료제가 없는 상황이다.

ATTR-ACT 연구에서 타파미디스는 30개월 동안 모든 원인으로 인한 사망 위험을 30% 감소, 심혈관 관련 입원율은 32% 감소시킨 것으로 분석됐다. 또한 모든 하위그룹에서 일관된 사망률 감소 이점이 확인됐다.

이외에도 타파미디스는 기능적 능력에 대한 지표인 6분 보행검사 거리의 감소 정도와 캔자스시티 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire)로 측정된 삶의 질 하락 정도를 줄인 것으로 평가됐다. 타파미디스의 내약성은 양호했으며 안전성 프로파일이 위약과 비슷한 것으로 관찰됐다.

이 임상 3상 시험 자료는 독일 뮌헨에서 열린 유럽심장학회 총회에서 발표됐으며 뉴잉글랜드저널오브메디슨 온라인에 게재됐다.

화이자 글로벌제품개발부 희귀질환 최고개발책임자 브렌다 쿠퍼스톤 수석부사장은 “ATTR-ACT 연구 결과를 통해 중대하고 종종 치명적인 이 질환에 시급히 필요한 치료제를 제공한다는 목표에 더 가까워졌다고 믿고 있다. 전 세계 보건당국들과 ATTR-CM 환자를 위한 치료대안으로 타파미디스의 가능성에 대해 논의하는 것이 기대된다”고 말했다.

타파미디스는 유럽과 미국에서 2012년에 ATTR-CM에 대한 희귀의약품으로 지정됐다. 미국 식품의약국(FDA)은 타파미디스를 패스트트랙 대상 및 혁신치료제로 지정한 상태다.

타파미디스는 미국 내에서는 아직 승인되지 않은 의약품이지만 전 세계 40개 국가에서 가족성 아밀로이드성 다발신경병증에 대한 치료제로 승인돼 빈다켈(Vyndaqel)이라는 제품명으로 판매되고 있다.