美FDA, 드라베 증후군 치료제 '디아코미트' 승인

미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약기업 비오코덱스(Biocodex)의 드라베 증후군 치료제 디아코미트(Diacomit, stiripentol)을 승인했다.

비오코덱스는 FDA가 지난 20일 디아코미트를 클로바잠(clobazam)을 복용 중인 2세 이상의 환자에서 드라베 증후군과 연관된 발작에 대한 치료제로 승인했다고 23일 발표했다.

디아코미트의 승인은 다기관, 위약대조 임상시험 2건의 결과를 근거로 이뤄졌다. 두 연구에서 일차 평가변수는 치료 반응자 비율이었다. 반응자는 30일 내 전신성 간대 또는 강직-간대 발작 빈도가 50% 이상 감소한 환자로 정해졌다.

프랑스에서 진행된 STICLO France 연구에서 디아코미트 투여군 중 치료에 반응을 보인 환자 비율은 71%, 위약군은 5%로 나타났다. STICLO Italy 연구에서는 디아코미트 투여군과 위약군의 반응자 비율이 각각 67%, 9.1%였다.

가장 흔한 이상반응으로는 졸음, 식욕 저하, 초조, 운동실조, 체중 감소, 근긴장저하, 구역, 진전증, 구음장애, 불면증 등이 보고됐다. 환자 2명은 이상반응으로 인해 치료를 중단했다.

비오코덱스의 쟝-마리 르페브르 CEO는 “FDA의 디아코미트 승인은 비오코덱스에게 중요한 이정표이다. 드라베 증후군 치료제를 개발하는데 있어 자사의 R&D 우수성이 인정된 것이며 미국 환자들에게 새 치료대안을 제공한다”고 말했다. 그러면서 약제내성 뇌전증에 시달리고 있는 소아 및 성인을 위한 치료법을 개선시키기 위해 스티리펜톨에 대한 연구를 계속할 것이라고 덧붙였다.

디아코미트는 유럽 내에서 2007년에 드라베 증후군에 대해 클로바잠과 발프로산(valproate)과 병용투여하는 부가요법으로 승인됐다. 미국 내에서는 2008년에 FDA에 의해 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 디아코미트는 미국 내 약국에서 내년 1월 초부터 이용할 수 있게 될 것으로 예상되고 있다.