알렉시온, PNH 치료제 FDA 우선 심사

미국 식품의약국(FDA)이 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 ALXN1210을 우선 심사하기로 했다.

알렉시온은 FDA가 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 치료를 위한 장기지속형 C5 보체억제제 ALXN1210에 대한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 접수했다고 20일 발표했다.

알렉시온이 희귀질환 우선심사 바우처를 사용했기 때문에 FDA는 표준적인 12개월 심사 대신 8개월간 심사하기로 했다. 심사완료 예정일은 내년 2월 18일로 정해졌다.

ALXN1210이 승인될 경우 8주 간격으로 투여하는 용법을 통해 PNH 환자에게 즉각적이고 완전한 C5 보체 단백질 억제를 제공하는 최초의 장기지속형 보체억제제가 될 예정이다.

ALXN1210 평가를 위해 실시된 임상 3상 개발 프로그램은 PNH에 대해 실시된 역대 최대 규모의 임상 3상 프로그램이다. 이 연구에는 보체억제제로 치료받은 적이 없는 환자, 솔리리스로 안정된 환자를 포함해 440명 이상의 다양한 환자들이 등록됐다.

알렉시온 연구개발부 대표 존 오를로프 부사장은 “순조로운 심사가 진행될 수 있도록 FDA와 협력하고 있다.

역대 최대 규모의 PNH 임상 3상 개발 프로그램에서 나온 광범위한 결과, 11년에 걸쳐 입증된 솔리리스(Soliris)의 효능 및 안전성, 보체 생물학 분야에서 25년 동안의 선도적 입지를 토대로 ALXN1210을 PNH 환자를 위한 새로운 표준요법제로 자리잡게 할 수 있을 것이다”고 말했다.

알렉시온은 8주마다 정맥 투여하는 ALXN1210을 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome) 치료제로도 개발 중이다. 또한 주 1회 피하 투여하는 용법의 ALXN1210에 대한 임상 3상 시험도 시작할 계획이다.