美FDA, 파브리병 치료제 '갈라폴드' 승인

미국 식품의약국(FDA)이 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 파브리병 치료제 갈라폴드(Galafold, 미갈라스타트)를 승인했다.

아미커스는 FDA가 갈라폴드 123mg 캡슐을 신속 승인했다고 10일 발표했다. 갈라폴드는 순응 갈락토시다아제 알파 유전자(GLA) 변이를 가진 성인 파브리병 환자를 위한 경구용 의약품이다.

파브리병에 대한 최초의 경구용 의약품이며 미국 내에서 15년 만에 처음으로 승인된 파브리병 치료제다. 갈라폴드는 2일마다 1회 매번 같은 시간에 복용해야 한다.

파브리병은 효소 결핍을 유발하는 유전자 결함이 나타나는 희귀 유전질환이다. 이 효소는 글로보트리아오실세라마이드(globotriaosylceramide)라는 기질의 분해와 연관이 있기 때문에 파브리병 환자는 이 물질이 신장을 비롯한 장기에 축적된다.

미국에서는 3000명 이상의 파브리병 환자가 있는 것으로 집계된다. 순응 GLA 변이를 가진 환자는 전체 파브리병 환자 중 35~50%를 차지한다.

FDA는 신장 사이질 모세관 세포 내 글로보트리아오실세라마이드 감소 효과에 대한 자료를 근거로 Subpart H라는 신속승인 절차를 통해 갈라폴드를 승인했다. 갈라폴드는 이전에 치료를 받은 적이 없는 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 연구에서 평가됐다.

가장 흔한 부작용으로는 두통, 비인두염, 요로감염, 구역, 발열 등이 보고됐다. 아미커스는 신속 승인 조건에 따라 확증적인 임상 4상 프로그램을 실시할 예정이다.

아미커스의 존 크롤리 회장은 “FDA의 갈라폴드 승인은 순응 GLA 변이를 가진 성인 환자에게 15년 만에 새로운 치료대안을 제공하는 것으로 미국 내 파브리병 환자에게 획기적인 순간이다”고 강조했다.

아미커스는 갈라폴드를 미국 내에서 즉시 발매할 계획이다. 갈라폴드는 미국을 포함해 호주, 캐나다, 유럽, 이스라엘, 일본, 한국, 스위스 등 20개 국가에서 승인됐다.