美FDA, '오캄비' 소아 적응증 확대 승인

미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭성 섬유증 치료제 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)를 2~5세의 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다.

버텍스는 FDA가 오캄비를 F508del-CFTR 돌연변이 카피 2개를 보유한 2~5세의 소아 낭성 섬유증 환자를 대상으로 사용할 수 있도록 승인했다고 7일 발표했다.

오캄비는 이 환자군에서 낭성 섬유증의 근본적인 원인을 치료하기 위해 승인된 첫 의약품이다. 오캄비 과립제는 환자의 체중에 따라 두 가지 용량으로 이용할 수 있다.

이 승인은 60명의 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 개방표지 안전성 연구를 기반으로 이뤄졌다. 오캄비는 24주 동안 전반적으로 안전하고 내약성이 양호했으며 안전성 프로파일이 6세 이상의 환자에서 관찰되는 안전성 프로파일과 비슷한 것으로 확인됐다.

또한 각종 지표의 개선이 나타났다. 이 연구결과는 지난 6월에 유럽낭성섬유증학회 컨퍼런스에서 발표됐다.

오캄비는 미국 내에서 F508del-CFTR 변이 카피 2개를 보유한 6세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인됐었다. 현재 유럽의약청도 오캄비 소아 적응증 확대 여부를 심사 중이며 내년 상반기 안에 결정을 내릴 예정이다.

버텍스의 레슈마 케왈라마니 최고의학책임자는 “처음으로 가장 흔한 유형의 낭성 섬유증을 앓고 있는 2~5세의 소아 환자들이 질병의 근본적인 원인에 대한 치료제를 이용할 수 있게 됐다.

가능한 한 빨리 질병의 근본적인 원인을 치료하는 것이 중요하다고 믿고 있으며 이 승인은 모든 낭성 섬유증 환자에게 효과적인 의약품을 제공하는데 있어 또 다른 중요한 이정표를 세운 것이다”고 말했다.