AZ·MSD, '셀루메티닙' 유럽서도 희귀의약품 지정

유럽의약청(EMA)이 아스트라제네카(AstraZeneca)와 머크앤드컴퍼니(MSD)의 MEK 억제제 셀루메티닙(selumetinib)을 희귀의약품으로 지정했다.

아스트라제네카와 MSD는 유럽의약청이 MEK 1/2 억제제 셀루메티닙을 신경섬유종증 1형(NF1) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 3일 발표했다.

신경섬유종증 1형은 전 세계에서 신생아 3000명 중 한 명꼴로 발병하는 유전성 질환이다. 징후와 증상이 다양하며 피부, 신경, 골격 징후가 나타날 수 있다. 환자 중 20~50%는 신경초 양성종양인 총상신경섬유종이 발생하는데 이는 통증, 운동장애, 외형변화 등을 유발한다.

신경섬유종증 1형에 대한 셀루메티닙의 잠재적인 이점은 수술불가능한 NF1 관련 총상신경섬유종이 있는 소아 환자들을 대상으로 진행되는 임상 1/2상 SPRINT 시험을 통해 평가되고 있다.

최근 미국임상종양학회 연례학술대회에서 일부 연구 결과가 발표됐으며 전체 결과는 올해 안에 발표될 예정이다.

EMA는 유럽 내에서 1만 명 중 5명 이하의 빈도로 발생하는 중증 쇠약성 및 치명적인 질환의 치료, 예방, 진단을 위한 의약품에 대해 희귀의약품으로 지정하고 있다.

아스트라제네카의 최고의학책임자인 션 보헨 부사장은 “NF1에 대한 치유법은 아직 없는 상황이며 현재 이 환자들이 선택할 수 있는 치료대안은 매우 제한적이다. 이 희귀의약품 지정은 NF1 환자와 가족을 위한 긍정적인 진전이다”고 말했다.

MSD 연구소의 로이 베인스 최고의학책임자는 “NF1은 상대적으로 희귀한 질환인데 치명적인 합병증을 야기할 수 있다. 이는 MSD와 아스트라제네카가 이 유전 질환의 영향을 받고 있는 환자를 돕기 위해 진행 중인 공동 노력의 중요성을 나타낸다”고 덧붙였다.

앞서 지난 2월에는 미국 식품의약국(FDA)이 셀루메티닙을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

아스트라제네카와 MSD는 작년 7월에 PARP 억제제 린파자(Lynparza)와 MEK 억제제 셀루메티닙을 여러 유형의 암에 대해 공동으로 개발하고 공동으로 상업화하기 위한 전략적 제휴를 맺었다.