시오노기, 혈소판 감소증 치료제 '멀플레타' 승인

미국 식품의약국(FDA)이 일본 시오노기의 혈소판 감소증 치료제 멀플레타(Mulpleta, Lusutrombopag)를 승인했다.

시오노기는 FDA가 1일 1회 경구 복용하는 소분자 트롬보포이에틴(TPO) 수용체 작용제 멀플레타를 수술을 받을 예정인 성인 만성 간질환 환자의 혈소판 감소증 치료제로 승인했다고 1일 발표했다.

혈소판 감소증은 만성 간질환의 흔한 합병증이다. 연구결과에 따르면 간경변증 환자 중 78%에서 혈소판 감소증이 발생할 수 있는 것으로 집계됐다. 혈소판 감소증이 있는 만성 간질환 환자는 출혈 위험이 높아지며 반복적인 혈소판 수혈이 필요할 수 있다.

이 승인은 L-PLUS 1과 L-PLUS 2라는 임상 3상 시험 2건에서 나온 안전성 및 효능 자료를 토대로 이뤄졌다. 시오노기는 두 연구에서 일차 및 이차 평가변수들이 충족됐으며 통계적으로 유의한 결과가 나왔다고 설명했다.

시오노기의 타카유키 요시오카 최고경영자는 “FDA가 새로운 안전하고 효과적인 치료제 멀플레타를 승인해 매우 기쁘다. 만성 간질환 환자는 종종 출혈 위험을 높일 수 있는 수술을 받아야 하는데 이 새로운 치료제는 혈소판 수혈 외에 다른 대안을 제공한다”고 말했다.

미국 하버드의과대학 네잠 아프달 교수는 “만성 간질환을 앓는 성인 환자는 다양한 의학적 이유로 인해 수술을 받아야 할 수 있기 때문에 이 분야에서의 치료옵션이 매우 필요한 상황이다.

혈소판 수혈에만 의존하는 대신 이 새로운 경구용 치료제를 환자에게 제공하는 것이 기대된다”고 밝혔다.

멀플레타는 일본에서는 2015년 9월에 선택적인 침습적 수술을 받는 만성 간질환 환자의 혈소판 감소증 개선을 위한 의약품으로 승인됐다.

현재 유럽의약청도 멀플레타에 대한 판매허가신청을 심사 중이며 내년 상반기 안에 결정을 내릴 것으로 예상되고 있다. 시오노기는 미국 내에서 오는 9월 초부터 멀플레타를 이용할 수 있게 될 것이라고 전했다.