유럽 CHMP, 앨나일람 '파티시란' 승인 권고

유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 미국 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 파티시란(patisiran) 승인을 권고했다.

앨나일람은 27일 CHMP가 파티시란을 1단계 또는 2단계 다발신경병증 성인 환자의 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 치료제로 판매 허가할 것을 권고했다고 발표했다.

파티시란은 특정 전령RNA를 표적으로 하고 침묵시켜 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생산을 억제하는 RNAi 치료제다. 말초 조직에서 TTR 아밀로이드 축적을 감소시키고 없애는데 도움이 될 수 있으며 이러한 조직의 기능을 회복시킬 가능성이 있다.

CHMP의 권고는 APOLLO 임상 3상 연구에서 입증된 파티시란의 효과와 안전성 프로파일에 대한 심사를 토대로 나온 것이다. 제품 특성 요약 설명서에는 APOLLO의 일차 및 이차 평가변수 자료와 탐색적 평가변수 자료가 포함됐다.

유럽의약청은 신속 심사 절차를 통해 파티시란을 심사했다. 유럽 집행위원회는 CHMP의 권고를 검토한 뒤 9월 중에 최종 결정을 내릴 예정이다.

앨나일람은 유럽 집행위원회가 파티시란을 최종 승인할 경우 온파트로(Onpattro)라는 제품명으로 발매할 생각이다.

앨나일람의 존 마라고노어 최고경영자는 “이러한 권고는 전 세계 환자들에게 완전히 새로운 계열의 혁신 치료제인 이 RNAi 치료제를 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있게 한다”고 말했다.

이어 “파티시란을 통해 이 파괴적인 질환을 앓는 환자를 위한 hATTR 아밀로이드증 치료법을 바꿀 수 있길 기대한다”고 밝혔다.

현재 미국 식품의약국(FDA)도 파티시란 승인 여부를 심사 중이며 다음달 11일에 최종 결정을 내릴 것이다.