EU, 유전성 TTR 아밀로이드증 치료제 승인

유럽 집행위원회가 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 치료제 테그세디(Tegsedi, inotersen)를 승인했다.

미국 바이오제약기업 아이오니스와 제휴사 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)는 지난 11일 유럽 집행위원회가 테그세디를 성인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자의 stage 1 또는 stage 2 다발신경병증에 대한 치료제로 허가했다고 발표했다.

앞서 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 이 승인에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “유럽 집행위원회의 결정을 통해 테그세디가 hATTR 아밀로이드증 환자를 위한 최초이자 유일한 RNA 표적 치료제가 됐다”고 말했다.

악시아가 제품 승인을 획득한 것은 처음이라고 밝히면서 유럽 내에서 테그세디 발매와 환자 및 의사를 위한 지원 서비스를 시작할 준비가 돼 있다고 전했다.

트랜스티레틴(TTR) 단백질의 비정상적인 형성 및 응집은 TTR 아밀로이드 축적을 유발하는데 이는 hATTR 아밀로이드증의 근본적인 원인이다.

테그세디는 TTR 단백질 생산을 막도록 만들어진 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 억제제다. 악시아는 지난 4월에 아이오니스로부터 테그세디를 상업화할 수 있는 전 세계적인 권리를 획득했다.

테그세디의 승인은 임상 3상 NEURO-TTR 결과를 근거로 이뤄졌다. 테그세디는 변이 유형 또는 질병 단계에 관계없이 TTR 단백질 수치를 감소시키는 것으로 나타났다.

Norfolk QoL-DN(Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) 평가 척도로 측정된 삶의 질과 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7) 평가 척도로 측정된 신경병 진행도 면에서 유익성을 제공하는 것으로 입증됐다.

테그세디는 혈소판 감소증, 사구체신염 위험과 연관이 있기 때문에 이러한 위험을 조기에 발견하고 관리하기 위한 강화된 모니터링이 필요하다.

현재 미국과 캐나다 당국도 테그세디의 승인 여부를 심사 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 오는 10월 6일까지 테그세디의 승인 여부를 결정할 예정이다.