美조제닉스, 희귀 뇌전증 치료제 임상 3상 성공

미국 제약기업 조제닉스(Zogenix)가 희귀한 소아 뇌전증 치료제에 대한 임상 3상 시험에서 연구 목표 달성에 성공했다고 밝혔다.

조제닉스는 드라베 증후군(Dravet syndrome)을 앓는 소아 및 젊은 성인을 위한 치료제인 ZX008에 대한 두 번째 확증적 임상 3상 연구인 Study 1504에서 긍정적인 결과가 나왔다고 12일 발표했다. 조제닉스는 앞서 첫 번째 임상 3상 시험에서 일차 평가변수와 모든 주요 이차 평가변수들이 충족됐다고 전한 바 있다.

ZX008의 성분은 저용량 펜플루라민(fenfluramine) 염산염이다. 펜플루라민은 과거에 비만치료제로 판매됐었지만 심장판막 손상 위험이 발견되면서 판매가 중단된 약물이다. 조제닉스에 의하면 ZX008에 대한 임상시험에서는 아직까지 심혈관 이상에 대한 안전성 신호가 발견되지 않았다.

Study 1504에 참가한 드라베 증후군 환자 87명은 스티리펜톨(stiripentol)을 이용한 안정된 기본요법 및 항-뇌전증 제제와 함께 ZX008 또는 위약을 투여 받았다. 연구 결과 ZX008을 투여받은 환자들은 월 평균 경련성 발작이 위약군 대비 54.7% 감소한 것으로 나타났다. ZX008 치료군의 월간 경련성 발작 빈도는 62.7% 감소, 위약군은 1.2% 감소한 것으로 집계됐다.

또한 ZX008은 발작 빈도가 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소한 환자 비율, 최장 무발작 기간 등 이차 평가변수 면에서도 위약 대비 유의한 개선효과를 제공하는 것으로 입증됐다. ZX008은 내약성이 양호했으며 이상반응은 이전 연구에서 관찰된 결과와 비슷한 것으로 확인됐다. 심장판막질환 또는 폐고혈압이 발생한 환자는 없었다.

연구책임자인 리마 나바웃 박사는 ZX008이 유럽 내에서 드라베 증후군에 대한 표준요법인 스티리펜톨로 충분히 조절되지 않은 환자의 경련성 발작 부담을 감소시키는 것으로 나타났다고 설명했다. 이어 “ZX008이 승인될 경우 치료대안이 적은 희귀하고 중대한 뇌전증인 드라베 증후군에 대한 획기적인 치료제가 될 가능성이 있다”고 강조했다.

ZX008은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐으며 미국 내에서는 혁신치료제로도 지정됐다. 조제닉스는 ZX008 임상 개발 프로그램과 승인신청과 관련해 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 회의 결과가 긍정적이었다고 발표한 적이 있다.

조제닉스의 스티븐 파 CEO는 “두 주요 연구에서 주목할 만한 결과가 나옴에 따라 올해 4분기에 미국과 유럽에서 승인 신청을 제출하는데 초점을 맞추고 있다”고 말했다. 이어 “ZX008이 드라베 증후군 환자 치료에 큰 영향을 미칠 수 있는 것으로 나타나 기쁘다”고 덧붙였다.

최근 미국에서는 GW 파마슈티컬스의 대마 기반 치료제 에피디올렉스(Epidiolex)가 드라베 증후군과 레녹스-가스토 증후군에 대한 치료제로 승인된 상태다. 에피디올렉스는 미국 마약단속국의 재분류 결정 이후 올해 가을부터 시판될 것으로 예상되고 있다.