세엘진·액셀러론, 루스패터셉트 베타 빈혈에도 효과

두 번째 임상 3상 성공...내년 승인신청

2018-07-10     의약뉴스 이한기 기자

미국 바이오제약기업 세엘진(Celgene Corporation)과 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)의 신약 후보물질 루스패터셉트(Luspatercept)가 베타 지중해빈혈(Beta-Thalassemia) 환자에게 효과적인 것으로 입증됐다.

세엘진과 액셀러론은 임상 3상 단계의 무작위배정, 이중눈가림, 다기관 임상시험인 BELIEVE에서 일차 평가변수 및 모든 이차 평가변수들이 충족됐다고 9일 발표했다. B

ELIEVE는 성인 수혈의존성 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 실시됐으며 루스패터셉트 및 최적 지지요법과 위약 및 최적 지지요법이 비교됐다.

루스패터셉트는 일차 평가변수인 적혈구계 반응 면에서 위약 대비 통계적으로 유의한 개선효과를 제공하는 것으로 나타났다.

이 연구에서 적혈구계 반응은 치료 13주째부터 24주째까지 12주 동안 적혈구 수혈 부담이 최소 33% 이상 감소했으며 수혈량이 최소 2 units 이상 감소한 경우로 정해졌다.

또한 37주째부터 48주째까지 적혈구 수혈 부담이 최소 33% 이상 감소한 환자 비율, 13주째부터 24주째까지 적혈구 수혈 부담이 50% 이상 감소한 환자 비율, 37주째부터 48주째까지 적혈구 수혈 부담 50% 이상 감소한 환자 비율, 13주째부터 24주째까지 수혈 부담이 변화한 비율 등에 대한 이차 평가변수 면에서도 유의한 개선효과가 관찰됐다. 연구 도중 보고된 이상반응은 이전 연구 결과와 비슷한 것으로 확인됐다.

세엘진의 제이 백스트롬 최고의학책임자는 “지난 수십 년 동안 성인 베타 지중해빈혈에 대한 관리법은 수혈과 철 킬레이트화(iron chelation)로 한정돼 있었다”고 말했다. 이어 “수혈 부담 감소는 이 희귀한 쇠약성 혈액질환을 앓는 환자에게 중요한 진전을 의미한다”고 강조했다.

액셀러론의 하빕 데이블 최고경영자는 “BELIEVE 연구는 긍정적인 두 번째 루스패터셉트 임상 3상 연구이며 이 적혈구계 성숙 제제가 만성 빈혈과 연관이 있는 다양한 질환에 영향을 미칠 수 있다는 것을 보여준다”고 설명했다.

이어 “비-수혈의존성 베타 지중해빈혈에 대해 진행되고 있는 BEYOND 연구가 포함된 광범위한 개발 프로그램을 통해 루스패터셉트를 계속 평가할 것”이라고 덧붙였다.

두 회사는 앞서 만성 빈혈이 있는 특정 골수형성이상증후군 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험인 MEDALIST 연구에서 일차 및 주요 이차 평가변수들이 충족됐다고 발표한 바 있다.

BELIEVE와 MEDALIST 자료는 올해 관련 학술대회에서 발표될 예정이다. 두 회사는 내년 상반기에 미국과 유럽에서 루스패터셉트에 대한 승인신청을 제출할 계획이다.