아달리무맙, 희귀질환 듀피트렌 병에 효과

항-TNF(tumour necrosis factor) 제제 아달리무맙(adalimumab, 휴미라)이 듀피트렌 병(Dupuytren's disease, 듀피트렉 구축)이라는 희귀난치성질환에 효과가 있는 것으로 나타났다.

영국 케네디 연구소 및 옥스퍼드대학교 정형외과학·류마티스학·근골격과학 부문 연구팀과 NHS 로디언의 임상의들은 아달리무맙을 듀피트렌 병 결절에 투여한 결과 듀피트렌 병 진행과 연관이 있는 세포 특징이 감소했다고 밝혔다.

연구팀은 종양괴사인자가 듀피트렌 병을 유발하는 근섬유아세포 발달과 연관이 있다는 실험실 자료를 토대로 항-TNF 제제를 직접 듀피트렌 병 결절 조직에 투여했을 때의 효과를 평가했다. 지금까지의 연구 결과는 매우 고무적이라고 한다.

연구를 이끈 옥스퍼드대학교의 자그딥 난차할 교수는 “아달리무맙 농축 제제를 직접 질병 조직에 주입하는 것이 듀피트렌 병과 연관이 있는 세포를 표적으로 삼는데 효과적일 수 있는 것으로 나타났다”고 설명했다.

이어 “이는 수술을 받을 수 있을 때까지 손 기능이 악화되는 상황을 지켜봐야만 하는 이 쇠약성 질환을 겪는 사람에게 새 희망을 제공한다”고 강조했다.

연구팀은 스코틀랜드 에든버러 내에서 질병 조직 제거 수술을 받을 예정인 듀피트렌 병 환자 28명을 대상으로 임상 2a상 단계의 무작위배정 연구를 진행했다.

피험자들은 수술 2주 전에 다양한 용량의 항-TNF 제제 또는 위약을 1회 투여받았다. 이후 연구팀은 수술을 통해 제거된 조직을 분석했다.

분석 결과 아달리무맙이 투여 후 2주째에 섬유증 표지자인 평활근 액틴(smooth muscle actin)과 1형 프로콜라겐(type I procollagen) 발현을 감소시킨 것으로 관찰됐다.

이는 이 의약품이 근섬유아세포를 유발하는 질병 성장을 막는데 사용할 수 있는 것으로 확인된 것이다. 아달리무맙은 안전하고 내약성이 양호한 편이었다고 한다.

연구 자료는 온라인 학술지 이바이오메디신(EBioMedicine)과 국제학술지 란셋(The Lancet)에 게재됐다. 이 연구는 영국 웰컴트러스트 재단과 영국 보건부의 후원 하에 실시됐다.

케네디 연구소의 피오나 파우리 소장은 케네디 연구소가 실험 결과를 토대로 임상시험을 성공적으로 진행한 오랜 경험이 있다며 “이러한 유형의 연구는 실험실 과학자, 임상시험 전문가, 임상 과학자가 수년 동안 밀접하게 협력해야 한다”고 부연했다.

연구팀은 RIDD라는 임상 2b상 시험을 통해 아달리무맙을 듀피트렌 병에 대한 치료제로 계속 연구할 계획이다.