세엘진-액셀러론, 빈혈치료제 임상 3상 성공

미국 바이오제약기업 세엘진(Celgene Corporation)과 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)의 빈혈치료제 루스패터셉트(Luspatercept)가 골수형성이상증후군(MDS) 환자에게 효과적인 것으로 나타났다.

세엘진과 액셀러론은 지난 28일 임상 3상 단계의 무작위배정, 이중눈가림, 다기관 임상시험인 MEDALIST에서 일차 및 주요 이차 평가변수들이 충족됐다고 발표했다.

루스패터셉트로 치료를 받은 환자군은 24주 중 최소 8주 이상 적혈구 수혈을 받지 않은 환자 비율이 위약군보다 유의하게 더 높은 것으로 집계됐다.

MEDALIST는 만성 빈혈을 앓고 있으며 에리스로포이에틴 촉진제(erythropoietin-stimulating agent, ESA)로 치료를 받을 수 없거나 불응성, 불내성이고 환상철적모구 양성이며 자주 적혈구 수혈을 받아야 하는 저위험 또는 중간위험의 골수형성이상증후군 환자를 대상으로 진행됐다.

루스패터셉트는 24주 중 최소 12주 이상 적혈구 수혈을 받지 않은 환자 비율도 유의하게 향상시킨 것으로 입증됐다. 이외에도 혈액학적 개선에 관한 평가변수가 충족됐다.

연구 도중 관찰된 이상반응은 이전에 실시된 연구에서 나온 자료와 비슷했다.

MEDALIST 연구 자료는 올해 안에 관련 학술대회에서 발표될 예정이다. 세엘진과 액셀러론은 내년 상반기에 미국과 유럽에서 승인신청을 추진할 계획이다.

세엘진의 제이 백스트톰 최고의학책임자는 “이 임상 3상 시험의 결과는 저위험 및 중간위험 MDS 환자의 만성 빈혈에 대한 치료제로서 적혈구계 성숙 제제인 루스패터셉트의 잠재적인 임상적 유익성이 입증된 것”이라고 말했다.

이어 “이러한 결과를 토대로 전 세계에서 승인 신청을 추진할 것”이며 이와 동시에 “임상 3상 COMMANDS 연구를 통해 ESA 투여경험이 없는 저위험 및 중등도 위험 MDS 환자를 위한 치료제로 루스패터셉트를 평가할 것”이라고 밝혔다.

루스패터셉트는 후기단계 적혈구 성숙을 조절하는 것으로 알려진 최초의 적혈구계 성숙 제제다. 세엘진과 액셀러론은 전 세계적인 제휴를 통해 루스패터셉트를 공동으로 개발 중이다.

현재 베타-지중해빈혈 환자를 위한 치료제로 루스패터셉트를 평가하기 위한 임상시험도 진행되고 있다.