美FDA, 유전자치료제 렌티-D 혁신치료제로 지정

미국 식품의약국(FDA)이 미국 유전자 치료제 전문기업 블루버드 바이오의 렌티-D(Lenti-D)를 대뇌 부실백질영양장애(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD)에 대한 혁신치료제로 지정했다.

블루버드 바이오는 지난주 23일 렌티-D가 희귀하고 심각하며 치명적인 유전성 신경질환인 대뇌 부실백질영양장애에 대한 혁신치료제로 지정됐다고 발표했다.

혁신치료제는 심각하거나 치명적인 질환에 대해 상당한 개선을 제공할 수 있다는 예비 임상 증거가 나온 의약품의 개발과 심사를 신속히 진행하기 위한 제도다.

이 혁신치료제 지정은 적절한 기증자가 없는 17세 이하의 CALD 환자를 위한 유전자 치료제로 렌티-D를 평가하기 위해 진행되고 있는 임상 2/3상 Starbeam 연구의 예비 자료를 토대로 이뤄졌다.

작년에 발표된 내용에 따르면 렌티-D를 주입받은 환자 17명 중 15명이 생존했으며 치료 후 2년째 주요 기능적 장애를 겪지 않은 것으로 나타났다.

또한 렌티-D의 안전성 프로파일은 골수파괴성 화학요법과 비슷한 수준인 것으로 확인됐다. 생착 실패, 이식편대숙주질환, 치료관련 사망, 종양형성 등은 보고되지 않았다.

블루버드 바이오의 데이비드 데이비슨 최고의학책임자는 “블루버드의 설립은 이 치명적인 유형의 부실백질영양장애를 앓는 소아 환자를 위한 일회투여용 유전자 치료제를 개발할 수 있다는 가능성에 영감을 받아 이뤄졌다”고 밝혔다. 이어 “렌티-D를 이용한 수정된 자가 조혈모세포 주입이 이 소아 환자의 생존을 돕고 주요 기능적 장애를 겪지 않게 하며 기존 치료의 안전성 위험을 피하는데 도움이 되길 바라고 있다”고 강조했다.

렌티-D는 FDA와 유럽의약청(EMA)에 의해 희귀의약품으로 지정됐으며 FDA에 의해 희귀소아질환 의약품으로도 지정됐다.