로슈 혈우병 치료제 헴리브라 효과 추가 입증

로슈는 혈우병 치료제 헴리브라(Hemlibra, emicizumab)가 임상 3상 시험에서 8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자의 출혈을 감소시키는 것으로 입증됐다고 밝혔다.

로슈는 21일(현지시간) HAVEN 3 연구 결과와 HAVEN 4 연구 결과를 공개했다. 두 임상시험의 자료는 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia) 국제학술대회에서 발표됐다.

임상 3상 HAVEN 3 연구는 12세 이상이며 8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 대상으로 실시됐으며 주 1회 또는 2주에 1회 투여하는 헴리브라 예방요법이 평가됐다.

헴리브라 예방요법을 주 1회 또는 2주에 1회 투여받은 환자들은 예방요법을 받지 않은 환자와 비교했을 때 치료된 출혈이 각각 96%, 97% 감소한 것으로 나타났다.

주 1회 헴리브라를 투여받은 환자 중 55.6%, 2주에 1회 헴리브라를 투여받은 환자 중 60%는 치료된 출혈을 경험하지 않은 것으로 관찰됐다.

또한 헴리브라 예방요법은 환자가 이전에 받은 8인자 예방요법과 비교했을 때 효능이 더 우수한 것으로 분석됐다.

8인자 예방요법은 현재 8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 표준요법이다. 헴리브라 예방요법은 8인자 예방요법에 비해 치료된 출혈을 68%가량 감소시키는 것으로 증명됐다. 또 대부분의 참가자들이 이전 치료보다 헴리브라 치료를 더 선호하는 것으로 조사됐다.

단일군 임상 3상 HAVEN 4 연구는 12세 이상이며 8인자 항체가 있거나 또는 없는 환자를 대상으로 4주에 1회 투여하는 헴리브라 예방요법이 평가됐다.

치료된 출혈에 관한 연간 출혈율 중앙값은 0.0이었으며 환자 중 56.1%는 치료된 출혈을 경험하지 않았고 90.2%는 치료된 출혈이 3회 이하였던 것으로 확인됐다.

이러한 결과는 8인자 항체가 있거나 또는 없는 환자를 대상으로 헴리브라를 4주마다 투여할 경우에도 임상적으로 의미 있는 수준의 출혈 조절 효과를 얻을 수 있다는 것을 의미한다.

로슈의 산드라 호닝 최고의학책임자는 “새로운 연구 자료에서 헴리브라는 혈우병 A를 앓는 사람의 출혈을 조절하면서 더 낮은 빈도로 피하 투여할 수 있도록 유연성을 제공하는 것으로 나타났다”고 말했다.

이어 현재까지 이뤄진 헴리브라에 대한 임상 3상 시험 4건에서 모두 긍정적인 결과가 나왔다고 전하며 이는 헴리브라의 전반적인 효능 및 안전성, 잠재성을 강화한다고 강조했다.

미국 식품의약국(FDA)은 작년 11월에 헴리브라를 8인자 항체를 보유한 혈우병 A 환자에서 출혈 에피소드 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법으로 승인한 바 있다.

유럽에서는 지난 2월에 승인됐다. 로슈는 적응증 확대 승인을 위해 HAVEN 3과 HAVEN 4 연구 결과를 전 세계 보건당국들에 제출할 계획이다.