악시아, 킬로미크론혈증 치료제 美승인 권고

미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)의 가족성 킬로미크론혈증 증후군(Familial Chylomicronemia Syndrome) 치료제에 대해 승인 권고 의견을 제시했다.

미국 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals) 계열사 악시아 테라퓨틱스는 FDA의 대사내분비제품 자문위원회가 찬성 12표와 반대 8표로 웨이리브라(Waylivra, volanesorsen)의 승인을 지지했다고 10일(현지시간) 발표했다.

자문위원회의 의견은 구속력이 없지만 FDA의 신약승인신청 심사 시 고려될 것이다. FDA는 오는 8월 30일까지 웨이리브라의 승인 여부를 심사할 예정이다.

자문위원회는 APPROACH와 COMPASS라는 임상 3상 시험 2건의 자료와 현재 진행되고 있는 APPROACH 개방표지 연구 자료를 검토했다.

APPROACH 시험에서 웨이리브라로 치료를 받은 환자그룹은 평균 중성지방 수치가 77%가량 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 가장 일반적인 이상사건으로는 주사부위반응과 혈소판 감소 등이 보고됐다.

악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “자문위원회 중 과반수가 승인을 지지한 것은 적절한 치료대안이 없는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자에게 웨이리브라를 제공하는데 있어 중요한 긍정적인 단계”라고 말했다. 그러면서 심각하고 치명적인 이 질환에 대한 최초이자 유일한 치료제인 웨이리브라를 전달하기 위해 계속 노력할 것이라고 강조했다.

아이오니스의 브렛 P. 모니아 최고운영책임자는 “가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자는 중성지방 수치가 매우 높아져 복통, 췌장염 위험 같은 중증 및 만성적인 다수의 증상을 겪게 된다”고 설명했다.

이어 웨이리브라는 임상시험에서 중성지방 감소효과가 증명된 최초의 의약품으로 자사의 안티센스 기술을 활용해 현재 이용할 수 있는 대안이 없는 중증 질환 환자를 위한 표적화된 의약품을 만들어낼 수 있다는 것을 보여준다고 덧붙였다.

웨이리브라는 유럽과 캐나다에서도 승인 심사 단계에 있다. 악시아는 현재 웨이리브라를 가족성 부분적 지방이영양증 환자를 위한 치료제로도 평가 중이다.