사렙타, 마이오넥서스와 근이영양증 치료제 개발 제휴

미국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 생명공학기업 마이오넥서스 테라퓨틱스(Myonexus Therapeutics)와 근이영양증 치료제 개발을 위한 제휴를 맺었다.

사렙타는 지난 3일(현지시간) 다양한 유형의 지대형 근이영양증(Limb-girdle muscular dystrophy, LGMD)에 대한 획기적인 유전자 치료제를 개발하기 위해 마이오넥서스와 독점적인 제휴계약을 체결했다고 발표했다.

사렙타에 의하면 마이오넥서스는 가장 중증이면서 일반적인 유형의 지대형 근이영양증에 대한 유전자 치료제 후보물질 5종을 보유하고 있다. 마이오넥서스는 임상단계 프로그램 3건과 전임상단계 프로그램 2건을 진행 중이다.

마이오넥서스의 프로그램 중 개발이 가장 많이 진전된 MYO-101 프로그램은 베타-사르코글리칸병증(beta-sarcoglycanopathy)이라고 부르는 지대형 근이영양증 2E형(LGMD2E)의 치료를 위해 진행되고 있다.

LGMD2E는 점진적인 근섬유 손실 및 지방 및 섬유성 조직으로의 대체, 염증 등이 나타나는 중증 질환이다. 두 회사는 올해 중반기에 MYO-101에 대한 임상 1/2a상 연구를 시작할 계획이다.

이외에도 마이오넥서스는 LGMD2D 치료제 MYO-102, LGMD2C 치료제 MYO-103, LGMD2B 치료제 MYO-201, LGMD2L 치료제 MYO-301 등을 개발 중이다. 이 프로그램들은 모두 AAVrh.74라는 바이러스 벡터를 이용해 유전자를 주입하는데 초점을 맞추고 있다.

사렙타는 마이오넥서스에게 6000만 달러의 계약금을 전달하고 개발 성과에 따라 최대 4500만 달러의 단계별 지급금을 추가 지급하기로 했다. 사렙타는 마이오넥서스를 인수할 수 있는 옵션을 갖는다.

사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “마이오넥서스 인수 옵션이 포함된 제휴관계를 맺게 돼 매우 기쁘다”고 밝혔다. 이어 “마이오넥서스와 AAVrh.74 벡터를 이용한 유전자 치료제는 가장 중요한 글로벌 정밀 유전의학 기업 중 하나가 된다는 사렙타의 비전과 훌륭하게 일치한다”고 강조했다.