카리오팜, 골수종 치료제 임상 2b상 성공 주가급등

미국 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)는 다발성 골수종 치료제 셀리넥서(Selinexor)에 대한 임상 2b상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔다.

이 소식이 전해진 뒤 미국 내에서 카리오팜의 주가가 20% 이상 급등했다.

카리오팜은 핵 수송에 대한 선택적 억제제(SINE) 후보물질인 경구용 셀리넥서에 대한 임상 2b상 연구의 주요 결과를 30일(현지시간) 발표했다. 이 연구는 셀리넥서를 고도의 치료를 받은 적이 있는 불응성 다발성 골수종 치료제로 평가하기 위해 실시됐다.

STORM 연구는 5가지 의약품에 반응을 보이지 않은(penta-refractory) 환자 122명이 참가한 단일군 연구다. 피험자들은 주 2회 경구용 셀리넥서와 저용량 덱사메타손(dexamethasone)으로 치료를 받았다.

시험 결과 전체 반응률이 25.4%로 나타났으며 2명이 완전반응, 29명이 부분반응 또는 매우 좋은 부분반응을 보인 것으로 나타났다. 평균 반응지속기간은 4.4개월로 관찰됐다. 모든 반응은 독립적인 검토위원회에 의해 확인됐다.

셀리넥서는 예측 가능하고 관리 가능한 내약성 프로파일을 가진 것으로 증명됐으며 이전에 실시된 연구 결과와 비슷한 안전성 결과가 나왔다. STORM 연구의 자세한 결과는 차후 학술대회에서 발표될 예정이다.

셀리넥서는 앞서 미국 식품의약국(FDA)에 의해 희귀의약품 및 패스트트랙(Fast Track) 심사 대상으로 지정된 바 있다. 카리오팜은 올해 하반기에 FDA에 신약승인신청을 제출하면서 신속 승인을 요청할 생각이다. 또한 유럽에서는 내년 초에 판매허가신청서를 제출하면서 조건부 승인을 요청할 계획이다.

현재 카리오팜은 셀리넥서와 프로테아좀(proteasome) 억제제 벨케이드(Velcade), 덱사메타손 병용요법을 1~3가지 치료를 받은 적이 있는 다발성 골수종 환자를 위한 치료법으로 평가하기 위해 임상 3상 BOSTON 연구를 진행 중이다. 이 연구의 주요 결과는 내년 중에 나올 것으로 예상되고 있다. 카리오팜은 BOSTON 연구에서 긍정적인 결과가 나올 경우 이를 토대로 미국 내에서 셀리넥서에 대한 정식 승인을 받을 것이라고 전했다.

카리오팜의 설립자이자 최고과학책임자인 샤론 샤참 박사는 “5가지 의약품에 반응을 보이지 않는 골수종은 진정한 미충족 수요 분야”라고 말했다. 이어 “유익성이 입증된 다른 치료대안이 없는 이 환자들에게 새로운 경구투여용 치료대안을 제공하기 위해 노력하고 있다”고 강조했다.

샤참 박사는 “이 환자들을 위해 시험되고 있는 치료제 중에 경구 셀리넥서의 개발이 가장 앞서있는 것으로 알고 있다”며 올 하반기에 FDA에 신청서를 제출하고 이후 EMA에 신청서를 제출하는 것이 기대된다고 덧붙였다.