다이이찌산쿄 DMD 치료제 초기 임상 결과 부정적

일본 제약기업 다이이찌산쿄가 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 후보물질에 대한 초기 임상시험에서 부정적인 결과가 나왔다고 밝혔다.

다이이찌산쿄는 25일(현지시간) 일본 희귀질환치료제연구소(Orphan Disease Treatment Institute)와 공동으로 개발 중인 DS-5141의 평가를 위해 일본 내에서 실시된 임상 1/2상 시험의 주요 결과를 발표했다.

이 연구는 DMD 환자를 대상으로 DS-5141의 안전성과 효능을 평가하기 위해 실시된 첫 임상시험이다. 피험자들은 12주간 주 1회 DS-5141을 피하투여받았다.

다이이찌산쿄는 치료 중단이나 임상적으로 중요한 이상사건 같은 안전성 문제는 관찰되지 않았다고 설명했다.

다만 일차 효능 평가변수였던 디스트로핀 단백질 발현이 부분적으로 확인되기는 했지만 전체적으로 명확하게 관찰되지는 않는 것으로 나타났다. 그래도 이차 효능 평가변수였던 디스트로핀 유전자 엑손 45 스키핑을 동반한 전령 RNA 생산은 모든 환자들에서 발견됐다고 한다.

다이이찌산쿄는 안전성 자료와 전체 환자들에서 관찰된 디스트로핀 단백질 엑손 스키핑 활성을 토대로 DS-5141 개발을 계속할 계획이며 가능한 한 빨리 DMD 환자에게 새 치료대안으로 제공할 것이라고 덧붙였다.

DS-5141은 엑손 45 스플라이싱(splicing) 건너뛰면서 불완전하지만 제 기능을 하는 디스트로핀 단백질이 생산되게 하는 작용기전을 가진 핵산 의약품이다. 일본 내에서는 작년 4월에 SAKIGAKE 지정을 획득한 바 있다.