솔리드 바이오, DMD 치료제 임상 보류 해결 중

미국 생명과학기업 솔리드 바이오사이언시스(Solid Biosciences)는 지난달에 발표했던 임상시험 보류와 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 통지서를 받았다고 밝혔다.

솔리드 바이오사이언스는 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료를 위한 유전자 치료제 SGT-001에 대한 임상 I/II 시험인 IGNITE DMD 연구에 대한 전체 임상 보류와 관련된 통지서를 받았으며 수주 이내에 FDA에 답변을 제출할 계획이라고 18일(현지시간) 발표했다.

FDA는 통지서 전달과 동시에 IGNITE DMD 연구에서 고용량 SGT-001에 대한 부분적인 임상 보류 결정으로 이어진 제조 관련 의문점이 만족스럽게 해결됐다고 솔리드에게 알렸다고 한다. 이에 따라 고용량 SGT-001 제조공정과 관련된 부분적인 임상 보류 조치는 해제됐다.

SGT-001은 마이크로디스트로핀(microdystrophin)이라는 합성 디스트로핀 전이유전자를 전달해 DMD의 근본적인 유전적 원인에 대응하기 위한 아데노연관바이러스 벡터 기반의 유전자 치료제다.

IGNITE DMD 연구에 대한 전체 임상 보류는 SGT-001을 투여받은 첫 환자에서 심각한 이상사건 발생이 보고됨에 따라 결정됐다. 이 환자는 투여 후 수일 뒤에 혈소판 수 감소를 비롯한 검사 수치 이상으로 인해 입원했으며 적혈구 수 감소와 보체 활성화 증거가 발견됐다.

FDA는 임상 보류 통지서를 통해 임상시험 재개 이전에 필요한 추가적인 정보들을 제출할 것을 요구했다. FDA가 요구한 정보에는 사건의 근본적 원인에 대한 평가, 환자의 임상적 상태, 검사 지표, 환자 안전성을 위한 추가적인 방안 등이 포함됐다.

솔리드 바이오의 일란 가노 최고경영자는 SGT-001이 DMD 환자에게 큰 도움이 될 것이라고 믿고 있다고 강조했다. 그러면서 “FDA와 협력해 임상 보류로 이어진 예상치 못한 사건을 해석하고 있으며 차후 발생할 수 있는 사건을 감시, 관리하기 위한 계획을 수립하고 있다”고 전했다.