'타발리스', 혈소판감소증 치료제 새 대안 제공

미국 식품의약국(FDA)이 라이젤 파마슈티컬스(Rigel Pharmaceuticals)의 희귀 출혈질환 치료제를 승인했다.

미국 생명공학기업 라이젤 파마슈티컬스는 FDA가 타발리스(Tavalisse, fostamatinib disodium hexahydrate)를 이전 치료에 충분한 반응을 보이지 않은 성인 만성 면역성 혈소판감소증(ITP) 환자를 위한 혈소판감소증 치료제로 승인했다고 17일(현지시간) 발표했다.

면역성 혈소판감소증은 면역체계가 혈액 응고 및 치유 역할을 하는 혈소판을 공격하고 파괴하는 질환으로 과도한 멍, 출혈, 피로 등의 증상이 나타난다. ITP 환자들은 심각한 합병증 또는 사망을 야기할 수 있는 중증 출혈 사건 발생 위험이 높다.

타발리스는 혈소판 파괴를 막아 이 질환의 근원적인 자가면역 원인에 대응하는 경구용 비장 타이로신 키나아제(SYK) 억제제로 성인 만성 ITP 환자에게 중요한 새 치료대안을 제공한다.

SYK는 ITP 환자에서 혈소판 파괴를 유발할 수 있는 체내 면역과정과 연관된 핵심 신호전달 요소다.

이 승인은 무작위배정, 위약대조 임상 3상 시험 2건과 개방표지 연장 연구, 초기 개념증명 연구가 포함된 FIT 임상 프로그램의 자료를 토대로 이뤄졌다.

라이젤이 제출한 신약승인신청에는 163명의 ITP 환자에 대한 자료와 다수의 적응증에 대해 평가된 포스타마티닙 안전성 데이터베이스 자료가 포함됐다.

FIT 임상 3상 프로그램의 연구 책임자인 미국 웨일코넬 의과대학의 제임스 부셀 교수는 “만성 ITP는 이질성 때문에 환자들이 치료제에 어떻게 반응할지 예측하기 어렵고 환자에게 잘 맞는 치료제를 찾지 못할 수 있기 때문에 치료하기 어려운 질환이다”고 설명했다.

이어 포스타마티닙 FDA 승인은 새로운 작용기전을 가진 새 치료대안을 이용할 수 있게 한다고 말했다.

라이젤의 라울 로드리게스 CEO는 “추가적인 치료제를 필요로 하는 성인 만성 ITP 환자를 위한 새 의약품을 제공하게 돼 기쁘다”고 밝혔다. 타발리스는 라이젤이 승인 받은 첫 제품으로 자가면역질환에 대한 SYK 억제의 치료효과가 인정된 것.

타발리스는 미국 내에서 다음 달 말에 발매될 것으로 예상되고 있다.