美FDA, 로슈 ‘헴리브라’ 혁신치료제 추가 지정

미국 식품의약국(FDA)이 로슈의 헴리브라(Hemlibra, emicizumab-kxwh)를 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다.

로슈는 FDA가 헴리브라를 혈액응고 8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다고 17일(현지시간) 발표했다. 혁신치료제 지정은 기존 치료제에 비해 상당한 개선효과가 증명될 가능성이 있다는 예비 증거가 나온 심각한 질환 치료를 위한 의약품의 개발과 심사를 신속히 진행시키기 위한 제도다.

이번 FDA의 결정은 항체가 없는 12세 이상의 혈우병 A 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 HAVEN 3 연구에서 나온 자료를 토대로 이뤄졌다. 이 연구에서 매주 또는 2주마다 피하투여를 통해 헴리브라 예방요법을 받은 환자들은 예방요법을 받지 않은 사람에 비해 치료된 출혈이 유의하게 감소한 것으로 나타났다.

환자 내 분석에서는 주 1회 헴리브라 예방요법이 과거 8인자 예방요법 경험과 비교했을 때 치료된 출혈을 유의하게 감소시켜 더 우수한 것으로 증명됐다. 가장 흔한 이상사건으로는 주사부위반응이 보고됐으며 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 이 연구 도중 혈전성 미세혈관병증 또는 다른 혈전성 사건은 보고되지 않았다.

로슈의 최고의학책임자인 산드라 호닝은 “헴리브라는 환자 내 비교분석에서 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 표준요법인 8인자 예방요법과 비교했을 때 우수한 효능이 나타난 최초의 의약품”이라고 밝혔다. 이어 보건당국과 협력해 항체가 없는 환자들이 가능한 한 빨리 헴리브라를 이용할 수 있게 할 것이라고 덧붙였다.

헴리브라는 2015년 9월에 FDA에 의해 혁신치료제로 처음 지정됐으며 작년 11월에 8인자 항체를 보유한 혈우병 A 성인 및 소아 환자에서 출혈 에피소드 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적 예방요법으로 허가됐다.

또한 유럽에서도 지난 2월에 8인자 항체를 보유한 혈우병 A 환자를 위한 일상적 예방요법으로 승인됐다.