화이자, 희귀 심근증 치료제 임상 3상 성공

화이자가 개발 중인 신약 후보물질 타파미디스(Tafamidis)가 희귀하고 치명적인 심장질환인 트랜스티레틴 심근증(Transthyretin Cardiomyopathy)에 대한 임상 3상 시험에서 효과적인 것으로 나타났다.

화이자는 타파미디스를 트랜스티레틴 심근증 치료제로 평가한 임상 3상 단계의 ATTR-ACT 연구에서 일차 평가변수가 충족돼 타파미디스가 30개월째 모든 원인으로 인한 사망 및 심혈관 관련 입원 빈도를 위약에 비해 유의하게 감소시키는 것으로 관찰됐다고 29일(현지시간) 발표했다.

예비 안전성 자료에 의하면 타파미디스의 내약성은 양호한 편이었으며 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.

ATTR-ACT는 트랜스티레틴 심근증 환자를 위한 치료제로 타파미디스를 사용했을 때 임상적으로 의미 있는 결과가 나오는지 평가하기 위해 설계된 연구다. 총 441명의 환자들이 등록돼 경구용 타파미디스 20mg 또는 80mg 투여군이나 위약군으로 무작위배정됐다.

트랜스티레틴 심근증은 진행성 심부전과 연관이 있는 희귀하고 치명적이며 과소 진단되는 질환이다. 화이자에 의하면 트랜스티레틴 심근증 환자의 평균 기대여명은 진단 이후 3~5년 정도이며 유병률은 현재 제대로 알려져 있지 않지만 진단률은 1% 미만인 것으로 추정되고 있다. 현재 트랜스티레틴 심근증 치료를 위해 승인된 의약품은 없는 실정이다.

화이자 글로벌제품개발부 희귀질환 최고개발책임자 브렌다 쿠퍼스톤 수석부사장은 “이 연구 결과는 트랜스티레틴 심근증 환자에게 중요한 의미가 있으며 새 치료제의 잠재성을 실현하는데 한 걸음 더 다가설 수 있게 한다”고 말했다.

이어 “세부적인 연구 결과를 심혈관질환 커뮤니티와 공유하고 적절한 승인 절차를 정하기 위해 보건당국들과 논의할 것”이라고 밝혔다.

타파미디스는 2011년에 유럽과 미국에서 트랜스티레틴 심근증에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 작년 6월에 타파미디스를 패스트트랙 제도 하에 트랜스티레틴 심근증 치료제로 심사하기로 했으며 일본 후생노동성은 최근 타파미디스에 대해 SAKIGAKE 지정을 결정했다.