美FDA, ‘블린사이토’ 미세잔존질환에 승인

미국 식품의약국(FDA)이 암젠의 블린사이토(Blincyto, 블리나투모맙)를 미세잔존질환 양성 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병 성인 및 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다.

암젠은 FDA가 블린사이토를 미세잔존질환이 0.1% 이상이며 첫 번째 또는 두 번째로 완전관해를 경험한 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병 성인 및 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다고 29일(현지시간) 발표했다.

이 적응증은 미세잔존질환 반응률과 혈액학적 무재발 생존기간 자료를 기반으로 신속 승인됐으며 승인 상태가 계속 유지되기 위해서는 확증적인 임상시험에서 임상적 유익성이 입증돼야만 한다.

블린사이토는 FDA에 의해 승인된 최초의 이중특이성 CD19 표적 CD3 T세포 관여(BiTE) 면역치료제이며 이번 승인을 통해 미세잔존질환에 승인된 최초의 치료제가 됐다.

미세잔존질환은 전통적인 평가방법을 통해 완전관해에 도달한 것으로 확인됐음에도 불구하고 검출가능한 암 세포가 존재하는 경우를 의미한다. 미세잔존질환은 고감도 검사방법을 통해서만 측정할 수 있다.

이 승인은 86명의 환자들이 참가한 임상 2상 단일군 BLAST 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 시험 결과 완전 미세잔존질환 반응 유도에 대한 일차 평가변수가 충족됐으며 미세잔존질환 양성 환자 중 81%가 블린사이토 치료 이후 미세잔존질환이 검출되지 않은 것으로 확인됐다. 혈액학적 무재발 생존기간은 22.3개월로 집계됐다.

미세잔존질환 양성 환자에 대한 안전성 결과는 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병에 대해 알려진 안전성 프로파일과 비슷했다. 가장 흔한 이상반응으로는 발열, 주입관련반응, 두통, 감염증, 진전(tremor), 오한 등이 보고됐다.

미국 내에서 블린사이토의 처방정보에는 사이토카인 방출 증후군 및 신경계 독성에 대한 박스경고문이 포함돼 있다. 블린사이토는 미국 내 위해성 평가 및 완화 전략(REMS) 프로그램 적용 대상이다.

미국 텍사스대학교 MD 앤더슨 암 센터 백혈병부문 엘리아스 자보르 부교수는 “완전관해 이후 잔존 암 세포가 발견된다는 것은 재발에 대한 강력한 예후요인”이라고 설명했다.

그러면서 “이 승인은 남아있는 검출가능한 백혈병 흔적을 파괴하는 매우 필요했던 치료대안을 제공한다”고 덧붙였다.

암젠 중개과학·암부문 데이비드 M. 리스 수석부사장은 “현재까지 미세잔존질환을 만족스럽게 근절시킬 수 있거나 이 고위험 환자군의 치료를 위해 승인된 치료제는 없었다”고 말했다.

이어 “이 승인은 급성 림프모구성 백혈병 치료과정에서 블린사이토를 더 일찍 사용할 수 있게 할 뿐만 아니라 이 질환 관리 패러다임의 전환을 나타낸다”고 강조했다.