샤이어, 유전성 혈관부종 발작 예방약 우선 심사

샤이어(Shire)는 미국 식품의약국(FDA)이 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방을 위한 의약품 라나델루맙(Lanadelumab)에 대한 허가신청서를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 밝혔다.

현재 라나델루맙은 희귀한 유전질환인 유전성 혈관부종을 앓고 있는 12세 이상의 환자에서 혈관부종 발작 예방을 위한 의약품으로 개발되고 있다.

라나델루맙은 혈장 칼리크레인과 결합해 억제하는 완전 인간 단일클론항체로, 피하주사용 제제이며 HAE 환자에서 약 14일의 반감기를 갖고 있는 것으로 알려졌다.

샤이어가 제출한 생물학적제제 허가신청서는 임상 3상 단계의 효능 및 안전성 연구인 HELP를 비롯한 임상시험 4건의 자료와 장기 연장 연구의 중간 자료를 기반으로 하고 있다.

샤이어에 의하면 HELP는 HAE 예방부문에서 역대 최대 규모의 연구이며 12세 이상의 I/II형 HAE 환자 125명이 등록됐다.

HELP 연구에서 2주마다 1회 라나델루맙 300mg을 피하 투여받은 환자들은 평균 HAE 발작 빈도가 87% 감소한 것으로 나타났다.

또한 이 연구에서 안정화 상태의 기간 동안 환자들의 HAE 발작이 평균 91% 감소했으며 10명 중 8명은 발작을 경험하지 않은 것으로 관찰됐다.

치료관련 중증 이상사건 또는 사망은 보고되지 않았으며 가장 흔한 이상사건으로 주사부위통증이 보고됐다.

FDA는 심각한 질환에 대한 치료, 진단, 예방 측면에서 유의한 진전을 제공할 수 있는 의약품에 대해 우선 심사 대상으로 지정하고 있다.

우선 심사 대상으로 지정된 의약품은 FDA의 심사기간이 12개월에서 8개월로 단축된다. FDA는 라나델루맙에 대한 신청서를 올해 8월 26일까지 심사할 예정이다.

샤이어 연구개발부 책임자 안드레아스 부쉬 부사장은 “유전성 혈관부종 환자들은 질환 관리를 위해 매일 애쓰지만 다음 발작이 언제 발생할지 알지 못한다”고 말했다.

이어 “라나델루맙이 승인될 경우 HAE에 대한 첫 단일클론항체가 될 것”이라고 하며 “라나델루맙은 HAE 발작 예방을 위해 혈장 칼리크레인을 억제하는 새로운 작용기전을 제공한다”고 설명했다.

또한 라나델루맙이 이 질환의 조절을 돕는 새 대안을 제시하고 치료 패러다임을 바꿀 가능성이 있다고 강조하며 “이번 FDA의 결정은 HAE 분야에서 샤이어의 계속되는 혁신과 치료대안 개선을 위한 노력을 보여준다”고 덧붙였다.