EU, X 연관 저인산혈증 치료제 조건부 판매 승인

유럽 집행위원회가 쿄와하코기린(Kyowa Hakko Kirin)과 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)의 크리스비타(Crysvita, burosumab)를 X 연관 저인산혈증(X-linked hypophosphatemia, XLH)에 대한 치료제로 조건부 승인했다.

X 연관 저인산혈증은 소아 및 성인에게 영향을 미치는 희귀하고 만성적인 진행성 근골격계 질환이다. 항-FGF23(Fibroblast Growth Factor 23) 완전 인간 단일클론항체인 크리스비타는 XLH의 근본적인 병태생리를 표적으로 삼는 첫 치료제로 이번에 전 세계에서 최초로 승인된 것이다.

크리스비타는 유럽에서 골질환에 대한 방사선적 증거가 나왔으며 골격이 성장 중인 1세 이상의 소아 및 청소년 XLH 환자를 위한 치료제로 판매가 허가됐다. 유럽의약청은 크리스비타가 공중보건에 기여하고 내분비 치료분야에서 유의한 개선을 제공할 수 있다는 점을 인정했다.

유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 작년 말에 크리스비타에 대한 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다. CHMP의 권고는 소아 XLH 환자에 대한 다수의 임상시험에서 나온 자료를 기반으로 하고 있다.

집행위원회의 시판허가 결정은 유럽연합 회원국 28개국과 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인에서 유효하다. 크리스비타는 올해 2분기에 독일에서 첫 출시 이후 다른 유럽 국가들에서도 발매될 것으로 예상되고 있다.

쿄와기린인터내셔널의 톰 스트랫퍼드 최고경영자는 “이 소식은 유럽 내에서 XLH의 영향을 받는 사람들에게 희망을 전달한다”고 하며 “이제 보건당국들과 협력해 유럽 국가들에서 환자 접근성을 확보하는데 집중할 것”이라고 밝혔다. 이어 “XLH 환자들의 실제 경험에 대한 이해를 높이기 위해 의료 및 환자 커뮤니티와 계속 협력할 예정”이라며 “이는 이 희귀질환과 관련해 적합한 환자 발견, 진단, 표준치료법의 개선이 이뤄지는데 도움이 될 것”이라고 덧붙였다.

현재 미국에서는 식품의약국(FDA)이 크리스비타에 대한 생물학적제제 허가신청서를 심사 중이며 오는 4월 중에 최종 결정을 내릴 예정이다. 크리스비타는 FGF23 수치 상승이 나타나는 또 다른 질환인 종양-유발성 골연화증에 대한 치료제로도 개발되고 있다.