美FDA, 초기 알츠하이머병 연구 성공기준 개정 추진

미국 의약품 규제당국이 알츠하이머병 조기 치료 필요성을 고려해 알츠하이머병 치료제에 대한 임상시험 성공 기준을 낮추는 방안을 추진 중인 것으로 전해졌다.

로이터통신은 알츠하이머병 치료를 위해 평가되고 있는 신약후보물질에 대한 연구 실패가 계속되고 있는 가운데 질병 초기단계 환자에 대한 연구 목표를 발전시킬 필요가 있다는 점을 미국 식품의약국(FDA)이 인정하고 있다고 보도했다.

FDA는 지난 15일(현지시간)에 새로운 가이드라인을 제시하면서 일상생활에 영향을 미치는 기억 상실 또는 기능장애가 아직 나타나지 않은 초기단계의 알츠하이머병 환자를 위해 더 적절한 시험 목표를 받아들일 수 있다고 밝혔다.

이 가이드라인 초안에는 증상이 없는 환자에서 알츠하이머병과 연관이 있는 단백질인 뇌 내 베타 아밀로이드 같은 생체지표의 개선이 연구 성공기준으로 간주될 수 있다는 점이 포함됐다. 이전 연구들에서는 인지 및 기능적 측면에서의 개선효과가 입증돼야 한다는 FDA의 가이드라인이 적용됐다.

FDA는 현재 초기단계 및 무증상 환자들을 정밀한 인지검사, 영상진단, 또는 생체지표를 통해 가려낼 수 있는 상황이라고 설명했다. 인지 손상 초기 징후가 있지만 기능적 장애가 없는 환자들을 위한 치료제 연구에서는 기억 및 사고능력 개선이 수용가능한 시험 목표가 될 수 있다고 한다.

미국 알츠하이머협회(Alzheimer’s Association)의 연구책임자인 마리아 카릴로 박사는 “생체지표를 통해 알츠하이머병으로 진행 중인 사람을 찾아낼 수 있다”며 “명확한 증상이 나타나는 것을 막을 수 있는지 시험해보기 위한 과감한 연구들이 필요하다”고 강조했다.

최근 알츠하이머병 분야에서 주요 실패사례는 MSD가 베루베세스타트(verubecestat)에 대한 후기단계 임상시험을 중단한 것이다.

또 다른 알츠하이머병 치료제 개발사인 바이오젠은 지난주에 아두카누맙(aducanumab) 평가를 위해 진행 중인 임상시험에서 유의한 효과를 확실히 증명하기 위해 수백 명의 환자를 추가로 모집할 것이라고 밝혔는데 이와 관련해 우려가 제기되면서 주가가 소폭 하락하기도 했다.

바이오젠 측은 FDA가 초기단계 알츠하이머병 환자에 대한 적절한 연구 목표를 위해 기존 방식을 벗어날 의향이 있다는 것을 반기고 있다고 전했다. 카릴로 박사는 FDA의 이 가이드라인 초안이 임상시험을 설계하고 시행하는데 있어 더 과감하게 진행할 수 있도록 자신감을 제공할 것이라고 덧붙였다.