美FDA, ‘페라헴’ 철 결핍성 빈혈 치료제로 승인

미국 식품의약국(FDA)이 AMAG 파마슈티컬스(AMAG Pharmaceuticals)의 페라헴(Feraheme, ferumoxytol injection)을 경구 철분제제에 내약성이 없거나 불만족스러운 반응을 보인 모든 성인 철 결핍성 빈혈(Iron Deficiency Anemia, IDA) 환자를 위한 치료제로 승인했다.

페라헴은 2009년에 성인 만성신장질환(CKD) 환자의 철 결핍성 빈혈에 대한 치료제로 처음 승인된 의약품이다. AMAG는 이번 적응증 확대를 통해 페라헴을 이용할 수 있는 환자 수가 2배로 늘어났다고 강조했다.

미국 조지타운대학교 의과대학 마이클 아우어바흐 임상교수는 “철 결핍성 빈혈은 수백만 명의 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 심각하고 불충분하게 치료될 수 있는 질환”이라며 많은 환자들이 경구 철분치료에 실패한다고 설명했다.

그러면서 이제 미국 내 의사들은 3일 간격으로 2회 용량을 통해 철 1그램을 제공하고 15분 동안 투여할 수 있는 새 옵션을 갖게 됐다고 말했다.

이번 적응증 확대 승인은 광범위한 철 결핍성 빈혈 환자들을 대상으로 페라헴과 아이언 스크루즈(iron sucrose) 또는 위약을 비교 평가한 임상 3상 시험 2건에서 나온 긍정적 결과를 근거로 이뤄졌다.

또한 약 2000여명의 성인 철 결핍성 빈혈 환자를 대상으로 페라헴과 인젝테이퍼(Injectafer)를 비교한 3번째 임상 3상 시험에서도 긍정적 결과가 나왔다.

페라헴은 중등도에서 중증의 과민반응 발생률과 중등도에서 중증의 저혈압 발생률에 대한 일차 복합 평가변수를 기반으로 인젝테이퍼와 비교 평가됐다.

이 연구에서는 치료 5주째 철 1그램당 헤모글로빈 수치를 비롯한 주요 효능 및 안전성 평가변수들이 충족된 것으로 확인됐다. 이상반응 발생률은 페라헴 치료군과 인젝테이퍼 치료군이 비슷했으며 중증 저인산혈증 발생률의 경우 페라헴 치료군이 더 낮은 것으로 보고됐다.

AMAG의 닉 그룬드 최고상업책임자는 “이 적응증 확대는 시장 기회를 두 배로 확대해 연간 약 1백만 명의 환자들이 페라헴을 이용할 수 있게 할 것이며 IDA 시장의 성장을 가져올 것”이라고 강조했다.

이어 ”미국에서는 약 450만 명이 IDA에 시달리는 것으로 추산된다“며 ”자격이 있는 모든 IDA 환자를 위한 치료대안으로 페라헴을 제공할 수 있게 된 것을 자랑스럽게 생각한다“고 덧붙였다.