버텍스, 낭포성섬유증 삼중 병용요법 임상 3상 준비

미국의 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)은 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis)에 대한 임상 3상 시험을 통해 차세대 교정제 VX-659와 VX-445가 포함된 삼중 병용요법을 평가할 계획이라고 발표했다.

현재 버텍스가 판매 중인 칼리데코(Kalydeco, 이바카프토)와 오캄비(Orkambi, 루마카프토/이바카프토)는 전체 낭포성 섬유증 환자 중 약 45%의 환자들을 위한 치료제이며 다른 환자들은 이 질환의 근본적인 원인에 대응할 수 있는 치료대안이 없는 상황이다.

버텍스의 3중 병용요법은 최대 90%의 환자들이 이용할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

버텍스는 현재 진행 중인 임상 2상 시험의 초기 자료를 근거로 VX-659와 VX-445에 대한 임상 3상 개발 진행을 결정했다.

F508del 변이 1개, 최소 기능 변이 1개를 보유한 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 실시된 임상 2상 시험에서 VX-659 또는 VX-445와 함께 이바카프토(ivacaftor), 테자카프토(tezacaftor)가 포함된 3중 병용요법은 치료 4주째까지 예측된 1초간 노력성 호기량(ppFEV1)을 13.3%p와 13.8%p씩 개선시킨 것으로 나타났다.

버텍스는 VX-659와 VX-445에 대한 임상 3상 프로그램 설계를 완료하기 위해 규제당국과 논의를 진행 중이다. 버텍스는 논의가 완료된 이후 올해 상반기 안에 VX-659와 테자카프토, 이바카프토 병용요법에 대한 임상 3상 프로그램을 시작할 계획이다.

또한 올해 상반기 안에 임상 2상 자료 등 추가적인 연구 자료가 나올 VX-445, 테자카프토, VX-561 병용요법에 대한 임상 3상 프로그램을 올해 중반기에 시작할 것이라고 한다.

VX-561은 하루 2회 복용하는 이바카프토를 하루 1회 복용할 수 있도록 개량한 새로운 제제다. 현재까지 실시된 임상시험에서 3중 병용요법의 내약성은 양호했으며 대부분의 이상반응이 경미하거나 중등도 수준인 것으로 보고됐다.

버텍스의 제프리 쵸다케위츠 최고의학책임자는 “이러한 연구 결과는 VX-659 및 VX-445 3중 병용요법이 낭포성 섬유증 환자 중 최대 90%에게 유익성을 제공할 가능성이 있다는 것을 보여준다”고 강조했다.

이어 “환자들에게 가능한 한 빨리 3중 병용요법을 제공하기 위해 규제당국과의 논의를 완료하고 상반기 안에 임상 3상 개발을 시작할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.

미국 내셔널 주이시 헬스(National Jewish Health)의 제니퍼 테일러-쿠저 부교수는 “임상 2상 자료에 의하면 테자카프토와 이바카프토에 차세대 교정제들을 추가했을 때 현재 근본적인 질병 원인 치료를 위한 의약품이 없는 F508del 변이 1개 및 최소 기능 변이 1개를 보유한 환자에게 상당한 임상적 유익성을 제공할 수 있으며, 이미 CFTR 조절 치료제를 이용할 수 있는 F508del 변이 1개 이상인 환자에게도 추가적인 유익성을 제공할 수 있는 것으로 확인됐다”고 설명했다.