로슈 자폐증약 ‘발로밥탄’ FDA 혁신치료제 지정

로슈는 미국 식품의약국(FDA)이 자폐 스펙트럼 장애(Autism spectrum disorder, ASD)에 대한 바소프레신 1a(V1a) 수용체 길항제 계열 경구용 의약품 발로밥탄(balovaptan)을 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.

발로밥탄은 자폐 스펙트럼 장애가 있는 사람의 사회적 상호작용과 의사소통을 개선시킬 가능성이 있는 것으로 나타난 신약후보물질이다. V1a 수용체는 임상시험 및 동물실험에서 핵심 사회적 행동의 매개 및 조절과 관련이 있는 것으로 확인됐다.

FDA의 혁신치료제 지정은 환자들에게 상당한 임상적 유익성을 제공할 수 있거나 현재 치료대안이 없는 환자들에게 유익성을 제공할 수 있다는 초기 증거가 나온 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행시키기 위한 제도다.

로슈의 산드라 호닝 최고의료책임자는 “FDA가 발로밥탄을 혁신치료제로 지정하고 장래성을 인정해 기쁘다”고 밝혔다. 이어 “FDA와 협력해 가능한 한 빨리 이 의약품을 제공할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

이 혁신치료제 지정은 자폐 스펙트럼 장애가 있는 성인들을 대상으로 실시된 임상 2상 시험인 VANILLA 연구에서 나온 효능 결과를 기반으로 하고 있다. 이 임상시험 결과는 작년 5월에 국제자폐연구학술대회(International Congress for Autism Research)를 통해 발표됐다. 발로밥탄은 안전하고 내약성이 우수한 것으로 관찰됐다.

로슈는 VANILLA 연구 결과가 향후 다른 연구들에서도 확인될 경우 발로밥탄이 자폐 스펙트럼 장애가 있는 사람에서 핵심 사회화 및 의사소통 증상들을 개선하는데 도움이 되는 첫 약물요법이 될 수 있을 것이라고 예상했다.

현재 로슈는 자폐 스펙트럼 장애가 있는 소아 및 청소년을 대상으로 발로밥탄을 평가하기 위한 임상 2상 시험을 진행 중이며 다른 ASD 연구들도 계획 중에 있다. 로슈의 웹사이트에 의하면 발로밥탄은 로슈 제약연구·조기개발(Pharma Research and Early Development)에 의해 개발되고 있으며 로슈는 2020년 이후에 승인 신청을 추진하는 것을 목표로 하고 있다.