유럽CHMP, 혈우병 A 치료제 ‘헴리브라’ 승인 권고

유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 로슈의 헴리브라(Hemlibra, 에미시주맙)를 8인자 항체를 보유한 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드에 대한 일상적 예방요법으로 승인하는 것에 대해 긍정적인 의견을 내놓았다.

로슈에 의하면 중증 혈우병 A 환자 3명 중 1명은 8인자 대체요법에 대한 항체가 발생해 치명적인 출혈이 발생하거나 장기적인 관절 손상을 야기하는 반복적인 출혈 에피소드를 겪을 위험이 커지는 것으로 추산되고 있다.

유럽에서 헴리브라에 관한 시판허가신청서는 신속평가 절차 하에 심사되고 있으며 이제 유럽 집행위원회의 결정만 남은 상태다. 집행위원회는 보통 CHMP의 의견에 따라 2, 3개월 내에 승인 여부에 대한 최종 결정을 내린다.

CHMP의 긍정적인 의견은 임상 3상 HAVEN 1과 HAVEN 2 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 12세 이상의 청소년 및 성인 환자들을 대상으로 실시된 HAVEN 1 연구에서 헴리브라 예방요법을 받은 환자들은 대조군에 비해 치료된 출혈이 87%가량 유의하게 감소한 것으로 나타났다.

또한 환자들의 과거 우회제제 예방요법 시행 경험과 비교한 환자 내 분석에서는 헴리브라 예방요법이 치료된 출혈을 79%가량 감소시키는 것으로 분석됐다.

HAVEN 2는 12세 이하의 환자를 대상으로 실시됐으며 중간 결과 헴리브라 예방요법을 받은 환자 중 87%가 치료된 출혈을 경험하지 않은 것으로 확인됐다.

환자 내 분석에서는 헴리브라 예방요법이 우회제제 예방요법 시행 경험에 비해 치료된 출혈을 99% 감소시키는 것으로 계산됐다.

연구 도중 10% 이상의 사람들에서 발생한 가장 흔한 이상반응으로는 주사부위반응, 두통이 보고됐다. HAVEN 1 연구에서 헴리브라 예방요법과 함께 활성화된 프로트롬빈 복합 농축액을 24시간 이상 동안 일정 수준 이상 투여 받은 환자들 중에 3명은 혈전성 미세혈관병증, 2명은 중증 혈전성 사건을 경험한 것으로 알려졌다.

로슈의 산드라 호닝 최고의학책임자는 “헴리브라는 다른 이용 가능한 의약품들에 비해 출혈 빈도를 효과적으로 감소시키는 것으로 나타났으며 피하 주사를 통해 주 1회 투여하기 때문에 환자의 투여부담을 크게 줄일 수 있다”고 설명했다.

헴리브라는 작년 11월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 8인자 항체를 보유한 혈우병 A 성인 및 소아 환자의 출혈 에피소드 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법으로 승인된 바 있다.

로슈는 HAVEN 3 및 HAVEN 4라는 추가적인 임상 3상 시험을 통해 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 예방요법으로 헴리브라를 평가 중이다.