콘서트 원형탈모증 치료제 美FDA 패스트트랙 지정

미국 식품의약국(FDA)이 바이오제약기업 콘서트 파마슈티컬스(Concert Pharmaceuticals)의 CTP-543을 패스트트랙 프로그램 대상으로 지정했다.

CTP-543은 콘서트가 중등도에서 중증의 원형탈모증에 대한 치료제로 개발 중인 경구용 JAK(Janus kinase) 억제제다. 원형탈모증은 면역체계가 모낭을 공격하면서 부분적인 또는 완전한 탈모를 유발하는 자가면역질환으로 현재 FDA가 원형탈모증에 대한 치료제로 승인한 의약품은 없는 상황이다.

패스트트랙 지정은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료수요에 대응하는 새로운 치료제들의 개발을 돕고 심사를 신속하게 진행시키기 위한 절차다. 패스트트랙 지정이 이뤄진 경우 의약품 개발 및 심사 과정에서 임상시험을 후원하는 제약사와 FDA가 더 일찍, 더 자주 의견을 나눌 수 있게 된다.

콘서트의 제임스 카셀라 최고개발책임자는 “이 패스트트랙 지정은 원형탈모증이 효과적인 치료제를 필요로 하는 심각한 질환이라는 점을 인정한 것”이라고 말했다. 이어 “CTP-543이 이 중등도에서 중증의 질환에 대한 계열 최초의 치료제로서 중요한 의학적 발전을 제공할 것”이라고 예상했다.

현재 콘서트는 중등도에서 중증의 원형탈모증을 겪는 성인 환자들을 대상으로 CTP-543의 안전성과 효능을 평가하기 위해 임상 2a상 시험을 진행하고 있다.

다만 콘서트는 이 소식과 별도로 인사이트 파마슈티컬스(Incyte Pharmaceuticals)의 특허권에 대한 등록 후 재심사(Post Grant Review) 요청이 미국 특허심판원(PTAB)에 의해 받아들여지지 않았다고 전했다.

이는 CTP-543이 특정 혈액질환들에 대한 치료제로 승인된 선택적 JAK1 및 JAK2 억제제 룩소리티닙(ruxolitinib, 자카피/자카비)을 콘서트의 중수소 화학 기술을 이용해 개량한 약물이기 때문이다. 콘서트에 의하면 CTP-543은 전임상실험에서 룩소리티닙의 JAK1 및 JAK2 억제 프로파일을 갖고 있으면서 대사 안정성이 개선된 것으로 나타났다.

콘서트의 로저 텅 CEO는 차후 연방법원에 해당 특허권의 유효성에 대한 이의를 제기할 계획이라며 PTAB의 결정이 임상시험 계획에 영향을 미치지는 않을 것이라고 강조했다. 그러면서 CTP-543을 원형탈모증 치료제로 계속 개발할 계획이지만 다른 적응증들에 대해 추가로 개발하는 것에 대해서는 재평가를 실시할 것이라고 덧붙였다.