EU, 버텍스 ‘오캄비’ 소아 적응증 추가 승인

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 유럽 집행위원회가 오캄비(Orkambi, lumacaftor+ivacaftor)를 F508del 돌연변이 카피 2개를 보유한 6세에서 11세 사이의 소아 낭성섬유증 환자의 근본적인 원인을 치료하기 위한 첫 의약품으로 승인했다고 발표했다.

이전까지 오캄비는 12세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로만 승인돼 있었다. 현재 유럽 내에서는 약 3400명의 6~11세 소아 환자들이 있는 것으로 추산되고 있다. 버텍스는 유럽 내에서 국가별로 이러한 소아 환자들을 위한 급여절차를 마련할 예정이다.

이번 유럽 집행위원회의 결정은 F508del 변이 카피 2개를 보유한 6~11세의 소아 낭성섬유증 환자들을 대상으로 실시된 임상 3상 시험 2건의 자료를 근거로 이뤄졌다.

작년에 란셋호흡기의학(Lancet Respiratory)에 게재된 24주 연구 자료에 따르면 오캄비는 폐청소율, 1초간 노력성 호기량 예측치로 측정된 폐 기능을 유의하게 개선시키는 것으로 나타났다. 체질량지수(BMI), CFQ-R(Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised) 설문지 호흡기 영역 점수 측면에서도 개선이 관찰됐지만 통계적으로 유의한 수준은 아니었다.

독일 하이델베르크 대학병원의 소아호흡기·알레르기과 및 낭성섬유증센터 책임자 마커스 몰 교수는 “낭성섬유증 치료 시 주요목표는 단기적으로 건강을 개선시키면서 이 유전질환으로 인한 점진적인 폐 손상을 지연시키는 것”이라며 “오캄비에 대한 연구들에서는 폐 기능, 체중 증가 같은 임상적으로 의미 있는 결과들의 개선이 나타났다”고 설명했다.