FDA, 희귀 신경내분비종양 치료제 승인신청 접수

미국 제약회사 프로제닉스 파마슈티컬스(Progenics Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국(FDA)이 악성, 재발성 또는 절제불가능 갈색세포종과 부신경절종 환자를 위한 치료제 아제드라(Azedra)에 대한 승인신청서를 접수했다고 발표했다. 두 질환은 자율신경계 세포에서 발생하는 희귀한 유형의 신경내분비종양으로 알려져 있다.

FDA는 프로제닉스의 우선 심사 요청을 받아들여 심사 완료 예정일을 내년 4월 30일로 정했다. 앞서 FDA는 아제드라에 대해 희귀의약품, 패스트트랙, 혁신치료제 지정을 결정한 바 있다.

프로제닉스의 승인신청서 제출은 임상 2b상 시험 자료를 기반으로 이뤄졌다. 이 임상시험에서는 최소 6개월 이상 모든 항고혈압성 의약품 사용이 50% 이상 감소한 환자 비율과 RECIST(Response Evaluation Criteria In Solid Tumors) 기준 전체 종양 반응률에 관한 연구목표가 달성된 것으로 나타났다. 또한 아제드라의 안전성과 내약성은 양호한 것으로 확인됐다.

프로제닉스의 마크 베이커 최고경영자는 “이 희귀 종양들에 대해 FDA가 승인한 치료제가 없다는 점을 고려할 때 아제드라는 악성 갈색세포종과 부신경절종 환자들의 높은 미충족 수요에 대응할 가능성이 있다”고 말했다.

이어 “FDA가 신청서를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정해 기쁘다”고 밝히며 심사가 진행되는 동안 “영업계획을 위한 기틀을 마련하고 승인 이후 신속하게 발매할 준비를 할 것”이라고 덧붙였다.