화이자 ‘보술리프’ 미국서 1차 치료에 승인

화이자는 미국 식품의약국(FDA)이 보술리프(Bosulif, 보수티닙)를 새로 진단된 만성기 필라델피아염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.

FDA는 우선검토 및 신속승인 프로그램 하에 화이자가 제출한 보충적 신약승인신청서를 검토한 뒤 승인 결정을 내렸다. 차후 이 적응증에 대한 승인 상태가 유지되기 위해서는 현재 진행되고 있는 장기적인 추적관찰 연구에서 임상적 유익성이 확인돼야 한다.

보술리프는 2012년에 이전 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 만성기, 가속기, 급성기 필라델피아염색체 양성 만성 골수성 백혈병에 대한 치료제로 처음 승인된 하루 1회 경구 복용하는 타이로신 키나아제 억제제(tyrosine kinase inhibitor, TKI)다.

이번 승인은 임상 3상 단계의 개방표지 연구인 BFORE에서 나온 결과를 기반으로 이뤄졌다. 이 임상시험에서 현재 표준요법제인 이마티닙(imatinib, 글리벡) 400mg으로 치료받은 환자그룹의 12개월째 주요분자학적반응(major molecular response, MMR) 비율이 36.9%인 것에 비해 보술리프 400mg 치료군은 47.2%로 나타났다.

또한 12개월째까지 완전 세포유전학적 반응(Complete cytogenetic response, CCyR) 비율이 이마티닙 치료군은 66.4%, 보술리프 치료군은 77.2%로 분석됐다. 가장 흔한 이상반응으로는 설사, 구역, 혈소판감소증, 발진, ALT 증가, 복통, AST 증가 등이 보고됐다.

화이자 종양사업부의 리즈 바렛 사장은 “보술리프는 혈액학적 악성종양에 대한 화이자의 첫 치료제였으며 발매 이후 이전 요법에 저항성 또는 불내성을 보인 Ph+ CML 환자들에게 중요한 치료대안으로 자리 잡았다”고 말했다. 이어 “이번에 확대된 적응증은 CML 환자들의 삶에 더 큰 영향을 미칠 가능성이 있다”고 강조했다.

미국 택사스대학교 MD 앤더슨 암센터의 호르헤 E. 코르테스 교수는 “각 CML 환자들의 특수한 수요를 인식하고 수요에 가장 잘 대응하는 치료제를 처방하는 것이 중요하다”며 “효능과 독특한 내약성 프로파일을 지닌 보술리프는 새로 진단된 CML 환자에게 중요하고 유용한 치료대안”이라고 설명했다.

화이자는 2014년에 아빌리온과 독점적인 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 계약 조건에 따라 아빌리온이 BFORE 임상시험을 진행하고 있으며 화이자는 전 세계에서 보술리프의 상용화에 관한 모든 권리를 보유하고 있다. 이번 승인에 따라 화이자는 아빌리온에게 이정표 도달에 따른 성과금으로 일정 금액을 지급할 예정이다.

현재 유럽에서도 보술리프 적응증 확대 여부에 대한 규제당국의 검토가 진행되고 있다.