버텍스, 크리스퍼와 혈액질환 치료제 공동개발

미국 생명공학기업 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals)이 스위스의 유전자편집 전문기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 이상혈색소증 신약 후보물질 CTX001의 개발 및 상용화를 공동으로 추진하기로 합의했다.

두 회사는 2015년에 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9) 기술을 이용한 새로운 유전자편집 치료제를 발굴하고 개발하기 위해 제휴를 체결했다고 발표한 적이 있다.

CTX001은 이 제휴의 일환으로 버텍스가 크리스퍼 테라퓨틱스로부터 독점적인 권리를 획득한 첫 유전자기반 치료제다. 버텍스는 이 제휴에서 최대 6종의 치료제에 대한 독점적 권리를 획득할 수 있는 자격을 갖고 있다.

버텍스와 크리스퍼는 CTX001과 관련된 모든 연구개발 비용과 전 세계에서 발생하는 이익을 균등하게 나누기로 했다.

두 회사는 유럽 내에서 CTX001을 베타 탈라세미아(β-thalassemia)에 대한 치료제로 평가하는 임상 1/2상 시험을 시작하기 위해 이번 달 안에 임상시험 신청서를 제출할 계획이다.

또한 CTX001을 미국에서 겸상적혈구병에 대한 치료제로 평가하는 임상 1/2상 시험을 위한 신청서는 내년에 제출할 예정이라고 한다.

미국혈액학회 연례회의에서 발표된 전임상 연구 자료에 의하면 CTX001은 태아 헤모글로빈을 유의하게 증가시키는 것으로 나타났으며 베타 탈라세미아와 겸상적혈구병에 대한 개발을 뒷받침할 수 있는 높은 편집률이 증명됐다.

버텍스의 최고과학책임자인 데이빗 알트슐러 박사는 “지난 2년간 CRISPR/Cas9 기반 치료제들을 발굴하고 전임상개발을 진행하는데 있어 큰 진전을 이뤘다”고 말했다.

이어 “버텍스의 임상 개발 파이프라인에 CTX001을 추가하면서 CRISPR/Cas9 기반의 의약품에 대한 첫 개념증명 임상 자료를 제시할 수 있는 기회를 갖게 됐다”고 강조했다.

크리스퍼 테라퓨틱스의 사마스 컬카니 최고경영자는 “유럽 내 임상시험 신청서 제출과 미국혈액학회에서 발표된 자료는 CRISPR/Cas9 연구를 획기적인 치료제로 전환하는데 있어 달성된 진전이 반영된 것”이라며 “버텍스와 협력해 내년에 임상시험을 시작하는 것이 기대된다”고 밝혔다.