아지오스, 백혈병 신약후보 초기 임상시험 성공

미국 제약회사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)는 백혈병 신약 후보물질인 아이보시데닙(ivosidenib, AG-120)에 대한 초기단계의 임상시험에서 고무적인 결과가 관찰됐다고 발표했다.

아이보시데닙은 임상 1상 시험의 일차 분석에서 IDH1(isocitrate dehydrogenase-1) 유전자 변이를 갖고 있는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자 125명을 대상으로 효능과 안전성이 평가됐다. 아이보시데닙은 돌연변이 IDH1 효소에 대한 최초의 경구용 억제제다.

시험 결과 30.4%의 환자들이 완전관해(CR) 또는 부분적인 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)를 경험한 것으로 나타났다. 완전관해를 경험한 환자 비율은 21.6%이며 8.8%의 환자는 자료 분석 시점에 혈구 수치가 정상수준으로 완전히 회복되지 않아 CRh로 분류됐다.

전체 반응률은 41.6%로 분석됐으며 완전관해에 도달한 환자들의 평균 반응지속기간은 9.3개월이었다. 반응이 관찰된 모든 환자들의 평균 반응지속기간은 6.5개월로 집계됐다.

완전 관해에 도달한 환자들에 대한 전체 생존기간 자료는 아직 나오지 않았다. 부분 반응을 보인 환자들의 전체 생존기간 중앙값은 9.3개월이었으며 반응을 경험하지 못한 환자들의 전체 생존기간은 3.9개월에 불과했다.

가장 흔한 이상반응으로는 설사, 백혈구 증가증, 구역, 피로, 열성 호중구감소증 등이 보고됐다. 환자들 중 8% 이상에서 중등도 이상의 백혈구 증가증과 QT 연장이 보고됐지만 치명적인 수준은 아니었다. 이러한 연구결과는 미국혈액학회 연례회의에서 공개됐다.

연구 책임자인 MD앤더슨 암 센터의 코트니 디나도 조교수는 새로운 연구 자료가 매우 인상적이라며 “고위험 환자들에서 인상적인 단독요법제의 효능과 지속적인 반응이 증명된 것”이라고 설명했다.

아지오스는 이러한 초기 연구 자료를 토대로 아이보시데닙을 신속하게 승인받을 계획이다. 아지오스는 미국에서 지난 8월에 제휴사인 세엘진과 함께 IDH2 변이를 가진 재발성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제로 아이드히파(Idhifa, 에나시데닙)를 승인 받은 바 있다. 아이보시데닙의 경우 아지오스가 개발 및 상용화에 관한 모든 권리를 보유하고 있다.

전체 급성 골수성 백혈병 환자 중 IDH1 및 IDH2 변이를 보유한 환자 비율은 약 20%로 추산되고 있다.