로슈, 헌팅턴병 신약 후보물질 개발권·판권 확보

로슈가 초기 단계의 임상시험에서 헌팅턴병을 유발하는 단백질 결함에 영향을 미칠 수 있는 것으로 나타난 신약 후보물질의 개발과 상용화를 맡기로 결정했다.

미국의 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 헌팅턴병을 앓는 사람들을 대상으로 IONIS-HTTRx를 평가한 임상 1/2a상 연구가 성공적으로 완료됨에 따라 로슈가 IONIS-HTTRx에 대한 권리를 획득하는 선택권을 행사했다고 발표했다.

로슈와 아이오니스는 헌팅턴병 치료를 위한 안티센스 의약품 개발을 위해 제휴계약을 맺은 바 있다. 이 제휴는 항-신경퇴행성 치료제의 임상개발에 관한 로슈의 지식과 아이오니스의 안티센스 기술을 결합하는 것이다.

이번 로슈의 결정에 따라 앞으로는 로슈가 모든 개발 및 상용화 활동을 담당하고 비용을 부담할 예정이다. 아이오니스는 4500만 달러의 라이선스 피를 받게 되며 차후 개발 및 승인이 진전될 경우에 추가적인 단계별 지급금, 제품 로열티 등을 받을 수 있다.

IONIS-HTTRx는 독성 돌연변이 헌팅틴 단백질(mHTT) 생산을 감소시켜 헌팅턴병의 근본적인 원인에 대응하도록 설계돼 임상시험을 통해 평가되고 있는 최초의 치료제다.

임상 1/2a상 연구 자료에 따르면 IONIS-HTTRx로 치료를 받은 참가자들에서 용량 의존적인 돌연변이 헌팅틴 단백질의 감소가 관찰됐다. 또한 안전성 및 내약성 프로파일도 후속 개발을 뒷받침할 수 있는 수준인 것으로 확인됐다.

아이오니스와 로슈는 연구결과를 내년 상반기에 의료 컨퍼런스에서 발표하고 상호심사 의학저널 게재를 위해 제출할 계획이다. 두 회사는 최근 임상 1/2a상 연구를 완료한 환자들을 대상으로 개방표지 연장 연구를 시작했다.

아이오니스의 C. 프랭크 베넷 수석부사장은 “이 연구에서 관찰된 용량 의존적인 mHTT 감소는 예상을 뛰어넘는 수준이었으며 안전성 프로파일에도 크게 고무됐다”고 밝혔다.

이 임상시험의 책임 연구자인 영국 유니버시티 칼리지 런던 헌팅턴센터 임상신경과 사라 타브리지 교수는 “이 시험 결과는 헌팅턴병 환자들과 환자 가족들에게 획기적으로 중요하다”며 “이 의약품이 처음으로 신경계 내 독성 질환유발 단백질 수치를 낮췄다”고 설명했다.

그러면서 “이제 중요한 것은 더 큰 규모의 임상시험 단계에 신속하게 돌입해 IONIS-HTTRx가 질환 진행을 지연시킬 수 있는지 시험하는 것”이라고 덧붙였다.